Après une petite pause liée au jeudi de l'Ascension, le Billet du Jeudi revient vous parler de la formidable Assemblée Générale de Vaincre la Mucoviscidose qui s'est tenue à Tours les 20 et 21 mai.
L'Assemblée Générale de 2021 s'était tenue en format digital, et nous avait offert une surprise de taille : l'annonce par M. Olivier Véran, Ministre de la Solidarité et de la Santé, qu'un accord avait été obtenu entre la Sécurité Sociale et le laboratoire Vertex sur le remboursement du dernier modulateur de CFTR Kaftrio ! (Petit rappel dans ce billet.)
Cette année aussi, une bonne nouvelle attendait les participants à ce temps fort de la vie associative. Pour la première fois depuis l’entrée en vigueur de la réforme de l’accès compassionnel, l’Agence Française du Médicament (ANSM) a établi un Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC), à la demande de Vaincre la Mucoviscidose, ce qui va permettre à une cinquantaine de patients de bénéficier du traitement Kaftrio / Kalydeco alors qu’ils n’étaient pas inclus dans les critères de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) du médicament, du fait de leur profil génétique. Les patients concernés par ce CPC sont âgés de 12 ans et plus, ne sont pas porteurs de la mutation DeltaF508 et présentent une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40%), ou un pronostic vital engagé à plus ou moins long terme. L’efficacité du traitement sera évaluée après un délai de 4 à 6 semaines par un comité d’experts. Pour les bons répondeurs au traitement, celui-ci sera remboursé et accessible en pharmacie hospitalière.
La plénière sur les perspectives de recherche pour les patients non éligibles aux modulateurs et les patients greffés a également redonné espoir à ceux qui sont en attente d’un traitement efficace. Certes, le rythme de la recherche est toujours trop lent pour les patients qui attendent (un peu comme la vitesse du processus de recrutement du point de vue du candidat !), mais ces étapes sont nécessaires pour s’assurer de l’efficacité et de la sécurité d’un nouveau traitement. Quand on voit les progrès accomplis depuis plus de 50 ans, on a envie qu’ils continuent et surtout qu’ils s’accélèrent !
Néanmoins, à mes yeux, le plus beau message de cette Assemblée Générale, restera sans nul doute l’annonce de notre nouveau Président David Fiant, lui-même patient.
C’est un véritable tournant dans l’histoire de la maladie qui s’opère, car dorénavant, les patients sous modulateurs se sentent revivre. Je ne pense pas que les parents de patients qui avaient fondé l’Association Française de Lutte contre la Mucoviscidose (AFLM) en 1965 avaient imaginé un jour qu’un patient adulte pourrait endosser cette lourde responsabilité de président. (Ils étaient déjà si peu nombreux à atteindre l'âge adulte !)
L’émotion était au rendez-vous au moment de monter sur scène avec les autres membres du conseil d’administration. (J’avoue que j’ai eu les yeux qui brillent lorsque David a pris la parole. Et aussi lorsque Pierre Foucaud, président sortant, a reçu une chaleureuse standing ovation du public, largement méritée. Ce n'est décidément pas la taille qui compte, mais la grandeur, comme l'a si bien souligné Thierry Nouvel, Directeur Général.)
Toutes mes félicitations Monsieur le Président ! C’est très courageux de ta part, et je suis admirative de l’énergie que tu dégages, depuis que Kaftrio t’a libéré de la menace d’une greffe pulmonaire. Bravo pour cet engagement extrêmement fort envers toute la communauté muco !
Le combat contre la mucoviscidose continue, il est loin d’être gagné même si nous pouvons nous réjouir des petites victoires remportées dernièrement.
Je vous parlerai prochainement des ateliers auxquels j'ai participé, qui sont toujours riches d'échanges et de précieux conseils pour continuer le combat.
Rayons de sourire,
Jessica