Rayons De Sourire - Mot-clé - Trikafta2024-03-29T12:46:58+01:00Jessicalamityurn:md5:43a98e4588a5410b899950f08618c179DotclearQuand Vertex proposa le triple Vanza !urn:md5:5748c3820951146e529069c93b7830072024-03-07T15:03:00+00:002024-03-07T16:03:20+00:00JessicalamityRecherchecapital santéespoirKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosemédicamentrechercheTrikafta <p>Durant mes vacances, je n’avais pas fait très attention à l’annonce de Vertex Pharmaceuticals sur les résultats des essais de leur prochain modulateur CFTR (le petit frère de Kaftrio !), mais avec le recul, je me dis que j’ai eu tort. Certes, les résultats ne sont pas aussi spectaculaires que lors de la publication des résultats de l’étude de Kaftrio, néanmoins ils n’en restent pas moins importants pour le développement de la recherche en mucoviscidose. <br />
Le lien vers le communiqué de presse de Vertex (en anglais !) est disponible <a href="https://news.vrtx.com/node/31911/pdf" hreflang="fr" title="Press Release Vertex triple Vanza">par ici</a>. <br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2024/.GFmjXBgWQAA-jPk_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
En résumé : <br />
Vertex a mené le programme Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor (surnommé « triple Vanza »), avec deux essais de phase 3 (surnommés Skyline 102 et Skyline 103) en double aveugle, durant 52 semaines, sur des patients âgés de 12 ans et plus, et présentant au moins une mutation DeltaF508 ou une mutation répondant à une triple association de modulateurs de CFTR. <br />
Une troisième étude de phase 3 (appelée RIDGELINE 105) a été réalisée durant 24 semaines sur les enfants de 6 à 11 ans et présentant au moins une mutation répondant aux triples combinaisons de modulateurs de CFTR. <br />
Dans chaque étude, les patients ont tous reçu Kaftrio pendant 4 semaines, puis les participants ont reçu, de façon aléatoire, soit triple Vanza, soit Kaftrio. Entre les deux traitements, la seule molécule commune est le Tezacaftor. <br />
Une étude en non-infériorité est la règle pour tester un nouveau médicament lorsqu’on dispose déjà d’un traitement de référence éprouvé (en l’occurrence, le Kaftrio). En ce qui concerne la capacité respiratoire (mesure de VEMS = Volume Expiré Maximum en 1 Seconde), le traitement par triple Vanza n’est pas inférieur au traitement par Kaftrio. <br />
Là où le triple Vanza obtient des résultats plus importants que le Kaftrio, c’est sur le critère du taux de chlore sudoral. Pour rappel, le seuil de 60 mmol/L est retenu pour établir le diagnostic de mucoviscidose. En moyenne le taux de sueur se trouvait à 54,3 mmol/L pour les patients sous Kaftrio, et 53,6 mmol/L pour les patients sous triple Vanza dans le programme Skyline 102. Dans le programme Skyline 103, les chiffres étaient respectivement de 42,1 et 43,4. (La différence de population entre Skyline 102 et Skyline 103 s’explique par les différents types de mutations des patients.) <br />
Sous triple Vanza, les patients en dessous de 60 mmol/L pour cet examen étaient plus nombreux que sous Kaftrio. <br />
Cette baisse du taux de chlore sudoral sous triple Vanza permet d’espérer une meilleure restauration de la fonction CFTR (même si pour l’instant, il n’existe pas de lien prouvé scientifiquement entre le niveau de taux de chlore sudoral et la sévérité de la maladie). <br />
Chez les enfants de 6 à 11 ans du programme Ridgeline, 95% des enfants ont atteint des niveaux de taux de chlore sudoral inférieurs à 60 mmol/L et la majorité des enfants traités avec le triple Vanza ont atteint des niveaux inférieurs à 30 mmol/L (soit un niveau normal). <br />
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En termes d’effets secondaires, le communiqué ne développe pas énormément cet aspect, et ne parle que d’événements indésirables légers ou modérés. Les événements indésirables graves entraînant l’arrêt du traitement étaient « faibles », je ne sais pas dire à quelle proportion cela fait référence. <br />
Au niveau logistique, le traitement triple Vanza consiste en une seule prise quotidienne, plutôt que deux sous Kaftrio, ce qui donnera un peu moins de souplesse pour les ajustements de doses que l'on connaît avec Kaftrio, mais qui peut aider à une meilleure observance du traitement pour certains patients. <br />
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Vertex annonce son intention de déposer une demande d’autorisation sur le marché américain d’ici mi-2024, ainsi qu’une demande d’autorisation sur le marché européen, pour les patients âgés de 6 ans et plus. Aux Etats-Unis, ils pourraient bénéficier d’un processus accéléré de 6 mois (au lieu de 10 mois habituellement). <br />
Affaire à suivre donc ! <br />
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Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2024/03/07/VanzaTriple#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/469Accès précoce pour les gosses !urn:md5:07606b269f0c96350d9c35e55e9fe6fd2023-09-14T20:50:00+01:002023-09-14T20:02:44+01:00JessicalamityRechercheassociationespoirfamilleKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosepharmacierechercheTrikafta <p>Excellente nouvelle pour les petits patients atteints de mucoviscidose ! <br />
Cette semaine, la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis positif pour mettre à disposition le Kaftrio / Kalydeco aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 à 5 ans, porteurs d’au moins une mutation DeltaF508 (peu importe la nature de la seconde mutation et sans aucun critère de sévérité comme lors d’un accès compassionnel). <br />
En pratique ce sont donc 500 patients à qui le CRCM va bientôt pouvoir prescrire ce traitement révolutionnaire. <br />
Le communiqué de l’association se trouve <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2023/09/11/kaftrior-plus-de-500-enfants-de-2-5-ans-vont-pouvoir-en-beneficier-dans-le-cadre-dun" hreflang="fr" title="Kaftrio 2-5 ans accès précoce">par ici</a>.<br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2023/AccesPrecoce_AccesCompassionnel.png" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
Ce qui explique la différence entre accès précoce et accès compassionnel, c’est l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM). <br />
En accès compassionnel, il n’y a pas d’AMM. C’est l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) qui établit le protocole d’accès, le plus souvent avec des critères de sévérité (comme pour le Trikafta accordé en Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative (ATUn, aujourd’hui renommée « accès compassionnel ») aux patients français sévères de plus de 12 ans à partir de décembre 2019). <br />
Dans le cadre de l’accès précoce, il y a une demande d’AMM en cours, qu’on anticipe de façon positive. C’est la HAS qui instruit le dossier pour permettre aux patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, d’un traitement pas encore disponible. <br />
Dans le cas du Kaftrio pour les 2-5 ans, le laboratoire Vertex a déposé une demande d’AMM européenne en novembre 2022. Le délai d’instruction est d’un an maximum, on peut donc s’attendre à recevoir l’AMM européenne d’ici la fin de l’année. Une fois l’AMM obtenue, il faut compter encore un an d’instruction entre la HAS et le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) jusqu’à l’accord de commercialisation. <br />
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De plus, la HAS vient de rendre un avis positif d’accès précoce à Kaftrio / Kalydeco pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’une des 177 mutations jugées répondeuses à Kaftrio (mutations rares). La plupart de ces patients bénéficiaient depuis juin 2023 d’un accès compassionnel suite à l’action de Vaincre la Mucoviscidose, et c’est justement grâce aux témoignages des patients répondeurs et aux résultats cliniques que la HAS a évalué cette demande. Plus d’informations dans les actualités du site de l’association <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2023/09/11/kaftrior-acces-precoce-pour-des-patients-ayant-lune-des-177-mutations-rares-reputees" hreflang="fr" title="Accès précoce Kaftrio 177 mutations rares">par ici</a>. <br />
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La préparation aux Virades de l’Espoir bat son plein en ce mois de septembre. Ces avancées sont de vraies lueurs d’espoir pour toute la communauté mucoviscidose. Ensemble, continuons à faire des progrès significatifs dans la lutte contre la mucoviscidose. Pour que demain soit un espoir pour TOUS les patients, <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2023/08/31/AppelDons2023">soutenez-moi</a> lors des Virades le 24 septembre prochain ! <br />
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Rayons de sourire, <br />
Jessica<br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2023/09/14/Kaftrio2-5ans#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/444Une première mondiale triomphale !urn:md5:733dd7481ddf10f994abd4d2f81313b22023-06-01T18:38:00+01:002023-06-01T17:48:59+01:00JessicalamityRechercheactionassociationbravoespoirKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosepositifrechercheTrikafta <p>Aujourd’hui, l’association Vaincre la Mucoviscidose a annoncé la décision historique de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) d’élargir le Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC) du Kaftrio / Kalydeco pour 300 patients d’au moins 6 ans, non porteurs d’une mutation DeltaF508, quelle que soit la sévérité de la maladie. <br />
Saisie par Vaincre la Mucoviscidose et le Centre de Référence Maladie Rare coordonnateur Mucoviscidose (CRMR) de Cochin, dirigé par le Pr. Pierre-Régis Burgel, l’ANSM a évalué les données disponibles à ce jour et a estimé que le rapport bénéfice / risque de la trithérapie était favorable. <br />
Maintenant, les patients concernés vont devoir tester si le traitement est efficace. Le protocole prévoit une période d’utilisation temporaire de deux mois. Pour mémoire, sur les 120 patients qui avaient bénéficié du premier CPC pour le Kaftrio (soit les patients de 12 ans et plus, non porteurs d’une mutation DeltaF508 et ayant une atteinte pulmonaire sévère avec VEMS en dessous de 40%), l’efficacité du traitement a été démontrée pour environ la moitié d’entre eux. <br />
Bravo à Vaincre la Mucoviscidose, qui milite pour trouver une solution thérapeutique pour tous les patients, comme présenté lors de la dernière <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2023/05/25/VictoirePorteeMains">Assemblée Générale à Marseille</a> ! <br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2023/.IMG_6773_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
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J’inclus quelques liens officiels, qui renforcent le caractère exceptionnel de cette annonce porteuse d’espoir. <br />
La décision de l’ANSM rendue ce jour : <a href="https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-01-06-2023-extension-de-lindication-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-de-kaftrio-ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor-et-kalydeco-ivacaftor" hreflang="fr" title="Décision ANSM 1er juin 2023">https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-01-06-2023-extension-de-lindication-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-de-kaftrio-ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor-et-kalydeco-ivacaftor</a> <br />
La fiche du CPC mise à jour : <a href="https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-01-06-2023-extension-de-lindication-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-de-kaftrio-ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor-et-kalydeco-ivacaftor" hreflang="fr" title="CPC Kaftrio mis à jour 1er juin 2023">https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-comprime-pellicule-kalydeco-150-mg-comprime-pellicule</a> <br />
L’actualité présentée sur le site de l’ANSM : <a href="https://ansm.sante.fr/actualites/mucoviscidose-de-nouveaux-patients-vont-pouvoir-beneficier-de-lassociation-des-medicaments-kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-et-kalydeco-150-mg" hreflang="fr" title="Actualité ANSM 1er juin 2023">https://ansm.sante.fr/actualites/mucoviscidose-de-nouveaux-patients-vont-pouvoir-beneficier-de-lassociation-des-medicaments-kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-et-kalydeco-150-mg</a> <br />
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La prochaine étape sur le traitement Kaftrio / Kalydeco sera d’élargir l’accès aux 2/5 ans éligibles de par leur profil génétique (comme David Fiant, président de l’association, l’a rappelé dans le <a href="https://www.vaincrelamuco.org/sites/default/files/20230530_cp_cpc_ansm_def.pdf?" hreflang="fr" title="Communiqué de presse VLM 1er juin 2023">communiqué de presse de l’association</a>). Tenez bon les enfants ! <br />
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Quant aux patients non éligibles à la trithérapie (essentiellement les patients avec des mutations ne produisant pas de protéine CFTR et les patients greffés pulmonaires), les chantiers de recherche sont en cours. <br />
Maxime Sorel, le parrain de l’association, a d’ailleurs largement communiqué sur son incroyable défi « Mon Double Everest », pour lequel il a lancé une page de collecte afin de financer deux projets de recherche dans le cadre de Di-T-Cap, un dispositif de financement mis en place par Vaincre la Mucoviscidose, au profit des patients qui n’ont pas accès à la trithérapie. Pour le soutenir, c’est <a href="https://mondefi.vaincrelamuco.org/projects/je-fais-mon-max-pour-vaincre-la-mucoviscidose-fr" hreflang="fr" title="Défi Mon Double Everest Maxime Sorel">par ici</a>. <br />
Vaincre la Mucoviscidose s’est engagée à financer ce programme à hauteur de 3 millions d’euros sur 3 ans. <br />
L’association continue à se battre sans relâche pour que tous les patients puissent vivre mieux. Ensemble, nous vaincrons ! <br />
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Rayons de sourire, <br />
Jessica<br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2023/06/01/CPC_010623#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/432Jessikaftriourn:md5:d9b7383dabd5fc3d52654f207b2f2c862022-08-03T04:10:00+01:002022-08-04T17:09:54+01:00JessicalamityPositivercorpsespoirinvisibleKaftriokinémercimodulateur CFTRmucoviscidosepositifTrikafta <p>Un an déjà ! <br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2022/.145B3B32-6111-4F18-8BA2-4356909A2564_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
Il y a un an, j’ai récupéré les boîtes de Kaftrio et Kalydeco à ma pharmacie de ville, munie de la fameuse ordonnance d’exception. <br />
Depuis un an, j’ai récupéré beaucoup de souffle, encore plus d’énergie, et aussi quelques kilos. <br />
Comme le témoignage de Julien que je vous avais partagé le mois dernier, (dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2022/07/14/JulienKaftrio">ce billet</a>), ma vie a changé, en mieux, grâce à ce précieux sésame. <br />
J’ai bien eu besoin de quelques cures d’antibiotiques au cours des douze derniers mois, néanmoins aucune cure de perfusion, aucun arrêt maladie. Mes traitements du quotidien ont un peu évolué, j’ai dû mettre l’accent sur le sport et l’activité physique, et bien évidemment sur l’observance impeccable de la prise de médicaments. J’ai eu du mal à croire à l’allègement des contraintes de la maladie, notamment en ce qui concerne les symptômes respiratoires. (C’est peut-être pour ne pas trop me perturber que les symptômes digestifs ont pris le dessus ?) <br />
Merci à la recherche, merci aux associations qui ont œuvré pour faciliter l’accès aux soins innovants, merci aux patients qui partagent leur ressenti et les effets secondaires des nouveaux médicaments. <br />
Je ressens une grande joie au moment de souffler cette bougie symbolique ! <br />
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Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2022/08/03/Jessikaftrio#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/391"Mucosaure" en plein essor !urn:md5:9b38bb8d10cfb58ecf20a7dc15a459bd2022-07-14T11:35:00+01:002022-07-14T14:45:28+01:00JessicalamityVivre avec la mucobravoespoirKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosesouvenirsTrikaftatémoignageVertex <p>En ce jour de fête nationale, je me permets de partager avec vous le témoignage (poignant) d’un patient muco qui a fêté son premier anniversaire de Kaftrio cette semaine. <br />
Rappelez-vous, ce nouveau modulateur de CFTR est commercialisé en France depuis juillet 2021, ce qui a permis à de nombreux patients éligibles (de par leur profil génétique) de respirer à nouveau. <br />
Voilà pourquoi l’association Vaincre la Mucoviscidose se bat depuis 1965. <br />
Voilà pourquoi je milite pour des appels aux dons réguliers, qui contribuent à une amélioration significative de mon quotidien de malade chronique. <br />
Voilà pourquoi les patients belges sont désemparés depuis que les négociations sur le remboursement du Kaftrio ont échoué <a href="https://www.muco.be/fr/nouvelle/tres-mauvaise-nouvelle-pour-les-personnes-atteintes-de-mucoviscidose-le-nouveau-medicament-nest-pas-rembourse/" hreflang="fr" title="Rupture négociations Kaftrio Belgique">le 30 juin dernier</a>, ce qui a motivé l'association belge à lancer <a href="https://www.muco.be/fr/nouvelle/lancement-de-sickofwaiting-la-campagne-de-la-derniere-chance-de-lassociation-muco/" hreflang="fr" title="Sick of waiting">la campagne #sickofwaiting</a>. <br />
Le combat continue. Savourons les petites victoires remportées contre la maladie, et continuons à œuvrer pour atteindre l’objectif ultime : guérir la mucoviscidose ! <br />
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Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2022/.IMG_20220707_213448_edit_72117737237431_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" />
<br /></p>
<blockquote><p>Aujourd’hui cela fait un an jour pour jour que j’ai enfin ouvert mes canaux chlore grâce à Kaftrio.<br />
Quel bonheur, quelle chance incroyable ! Je vous assure que je me le répète tous les jours.<br />
Je suis passé de 26% à 57% de VEMS, pas de quoi taper des sprints mais suffisamment pour rendre le quotidien acceptable, porter mes courses, me débarrasser de mes extracteurs d’oxygène, retrouver la joie de vivre et ne plus jamais envisager la greffe #FingersCrossed. Ce qui pouvait m’arriver de plus beau, en somme. Je n'ai pas pris d'antibiotiques depuis un an et trois semaines, ça ne m'était jamais arrivé de ma vie. Et plus d'un an sans cure I.V. c'est une première depuis que j'ai commencé en 1990.<br />
Un revirement inespéré après 47 ans de bataille finalement couronnée de succès. Car même si un tel chamboulement s'accompagne forcément de nouveaux questionnements et épreuves psychologiques, quoiqu’il m’arrive désormais, j’ai gagné la partie.<br />
Difficile d’oublier ces dernières années de galère sans nom, les cures de plus en plus longues et de moins en moins efficaces, l’angoisse de l’EFR, les séances de kiné d’une heure matin et soir qui font vomir, des pertes de connaissance en pleines quintes de toux, l’impossibilité de faire 3 pas, la saturation à 88% au moindre effort, l’oxygène en consigne 5, les nuits entières passées assis dans le lit avec une toux incessante, le bilan pré-greffe (si éprouvant que j’ai peu de souvenirs de ces 5 jours, à part qu'on m'emmenait aux examens en fauteuil roulant), les idées très noires, l'effondrement psychique, la sensation de se débattre dans des sables mouvants, un PAC qui se bouche, un autre qui migre dans le cou et crée une thrombose, les longs séjours de réhab intense, loin de tout, parfois sans résultat, etc etc…<br />
Bien sûr je reviens de loin. Je reviens même de l’ère des mucosaures (comme se qualifient les vieux mucos) où le slogan de l’AFLM était "En parler c’est déjà aider". J'ai été diagnostiqué à l'âge d'un an et demi, après une errance médicale classique pour cette maladie à l'époque. Les années 70, c’est l’ambiance morbide dans les services pédiatriques muco où l’on te regarde avec pitié et catastrophisme et l'on dit aux parents (et par conséquent aux enfants car nous n'étions pas sourds) de ne pas se faire d'illusions et qu'il est malvenu de faire des projets. Les prises en charge médicale et psychologique sont alors extrêmement sommaires.<br />
C’est aussi la tente/bâche d'inhalation en plastique sur mon lit de bébé reliée à un compresseur qui envoie toute la nuit un brouillard (d'éthylène glycol d'après les souvenirs de mes parents mais sans certitude). Inutile de dire que ça ne sert à rien à part empêcher tout le monde de dormir à cause du bruit d'enfer.<br />
Ce sont des dizaines de techniques de drainage des plus farfelues, du vibromasseur sur la cage thoracique aux contorsions improbables "pour tordre les poumons comme une éponge", en passant par d'étranges séances de vocalises en "AAAAAH OOOOOOH" et par le clapping la tête en bas ("en déclive") sur les genoux de mon père chaque soir devant Récré A2 (que je n’ai toujours vu qu’à l’envers. Pour moi Dorothée est une chauve-souris).<br />
C'est le régime sans aucune graisse, les douleurs digestives à se taper la tête contre les murs pendant des jours, l’Eurobiol sous forme de poudre brunâtre infâme à chaque repas, avant l’apparition des extraits pancréatiques qui me permettront de manger mon premier morceau de beurre et ma première frite quand j'aurai dix ans.<br />
Bref, pas de Créon, pas de Pulmozyme, pas de sérum salé, pas de drainage autogène… et pas de CRCM bien sûr. Une maladie (dont on ignore le gène responsable) totalement inconnue du grand public et des pédiatres qui commencent à s'y intéresser à Paris et à Lyon notamment, mais, désarmés et sans réelle emprise sur le caractère évolutif de la muco, ils assistent à ses dégâts sur les enfants.<br />
Puis la découverte du gène mais les espoirs déçus de la thérapie génique dans les années 90.<br />
Dès l'âge de 16 ans, les premières cures antibiotiques avec 8 perfs par jour. Le début d’une éprouvante série de 31 ans. 2 fois par an, puis 3 fois, puis 4, 5, 6 fois par an. Une bonne centaine de cathéters (avec la veine qui pète et l’antibio qui se diffuse sous la peau en pleine nuit, allez on repique), des milliers de perfusions avec des kilos de Fortum / Nebcine / Tazocilline / Ticarpen / Colistine / Axepim / Tienam / Azactam / Meronem / Ciflox / Pyostacine et de la cortisone en injections qui te fait passer l’aspirateur et nettoyer les vitres à 3h du matin.<br />
A l'adolescence, des perfs d'Intralipide pour prendre du poids : un soluté blanc épais (de l'huile de soja) qui bouche les cathéters et traumatise les veines qui deviennent dures et douloureuses, allez on repique.<br />
Des changements de régime permanents, du sucre, pas de sucre, du gras, pas de gras, du sel, pas de sel, des calories, moins de calories…<br />
Les hospit’ la nuit et les cours la journée, ce qui n’émouvait pas outre mesure les profs qui ne m’ont jamais fait aucun cadeau et fustigeaient ma fatigue et mes absences.<br />
Les cures I.V. de 3 mois en plein été.<br />
Les perfs à 3 fois la dose recommandée qui fendent le crâne en deux et flinguent les tympans (j'ai perdu pas mal d'audition).<br />
Une réaction allergique cutanée à la tazocilline qui m'emmène aux urgences une nuit.<br />
Une bataille (gagnée) contre l’Aspergillus.<br />
Les antidiabétiques oraux puis très vite les injections d'insuline, 4 ou 5 par jour.<br />
Une demi-douzaine d'essais cliniques dont celui avec Orkambi peu concluant…<br />
Last but not least, le médecin généraliste qui demande : "Vous avez la muco depuis quand ?"<br />
Le manipulateur radio si positif : "Vous avez de la chance, habituellement les malades comme vous, à votre âge ils sont morts."<br />
Le radiologue qui en regardant ma radio pulmonaire s'écrie "Mais qu'est-ce qui lui arrive à cet enfant ???"<br />
La diabèto relativiste : "Vous avez la muco et du diabète, ok, mais ça pourrait être pire !" <br />
Je leur en veux beaucoup. Il faut être solide quand on est jeune avec une maladie grave. Et professionnel quand on s'occupe de malades graves.<br />
Tout cela, la jeune génération et les suivantes ne le connaîtront pas. Quelle victoire ! Quand j’étais gamin, ce qui se produit aujourd’hui relevait de la science-fiction.<br />
Quel chemin parcouru depuis l'époque sombre d'il y a 40-50 ans ! Quels fantastiques accomplissements de la recherche ! Moi qui m'étais simplement mais audacieusement donné pour objectif de voir l'an 2000… Merci merci merci.<br />
Merci à tous ceux qui m'ont si bien soigné - et qui continuent de le faire pour certains - de m'avoir permis d'arriver jusque-là.<br />
Plus que jamais je pense à tous ceux qui n’ont pu connaître cette folle avancée thérapeutique.<br />
Merci Professeur Gilly.<br />
Bisous ma Valérie. <br />
Plus que jamais je pense à tous ceux qui pour diverses raisons ne peuvent pas bénéficier des modulateurs. Leur tour va venir. Mais c'est d'eux que l'on doit vraiment s'occuper maintenant.<br />
Je vous embrasse tous.<br />
Julien<br /></p></blockquote>
<p><br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2022/07/14/JulienKaftrio#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/388Appel à candidats !urn:md5:a616371f4bd7f075a630106598c8171b2022-02-24T07:51:00+00:002022-02-24T17:53:52+00:00JessicalamityAssociationassociationbravoespoirhandicapinvisibleKaftriomaladiemercimodulateur CFTRmucoviscidosepositifprojetsolidariteTrikaftaVertex <p>Après l’avis favorable de la Haute Autorité de Santé (HAS) qui recommandait l’élargissement des critères de prescription pour le Kaftrio en novembre dernier, et l’accord entre le Comité Economique des Produits de Santé et le laboratoire Vertex sur le prix du traitement, nous attendions avec beaucoup d’impatience la parution au Journal Officiel. Enfin, l’arrêté a été publié le 15 février dernier, ce qui représente l’accès à une nouvelle vie pour environ 900 patients de plus de 12 ans porteurs d’une seule mutation DeltaF508. Désormais tous les patients âgés de 12 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation DeltaF508 ont accès au Kaftrio (en association avec le Kalydeco), et peuvent le commander auprès de leur pharmacie de ville. (Plus de détails dans les actualités de l’association, lien <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2022/02/18/kaftrior-enfin-accessible-tous-les-patients-de-12-ans-et-plus-porteurs-dau-moins-une" hreflang="fr" title="Kaftrio 12 ans une mutation DeltaF508">par ici</a>.) <br />
De plus, le Symkevi (également en association avec le Kalydeco) est maintenant disponible pour les 400 patients de 6 à 11 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508 ou d’une mutation DeltaF508 associée à une mutation à fonction résiduelle. (Lien <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2022/02/18/symkevir-maintenant-disponible-pour-les-patients-ages-de-6-11-ans-3478" hreflang="fr" title="Symkevi 6-11 ans">par ici</a>.) <br />
Kaftrio a obtenu le 11 janvier dernier l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne pour les patients de 6 à 11 ans porteurs d’au moins une mutation DeltaF508. La HAS doit encore rendre son avis pour ces patients, avant que le traitement puisse être disponible. <br />
Avec l’arrivée sur le marché des modulateurs CFTR de dernière génération, les patients retrouvent l’espoir d’une qualité de vie améliorée. Dans ce contexte, l’association Vaincre la Mucoviscidose a lancé le projet des « pass souffle d’espoir » pour soutenir tous les patients (lien plus complet <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2022/01/17/lancement-de-lappel-projet-pass-souffle-despoir-3462" hreflang="fr" title="Pass Souffle d'espoir">par ici</a>). <br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2022/.SouffleEspoir__2__m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
Pour les patients de plus de 16 ans qui souhaitent (re)travailler, l’association propose un accompagnement global d’insertion professionnelle par des spécialistes, pour permettre la réalisation d’un projet professionnel. <br />
Pour les patients qui ont un projet personnel en tête, mais qui ne peuvent plus envisager de réinsertion professionnelle, l’association peut les accompagner grâce à des moyens humains et financiers. <br />
Nul besoin de récolter 500 signatures pour pouvoir se porter candidat au « pass souffle d’espoir » ! Si vous souhaitez soumettre votre projet, remplissez le formulaire de candidature adapté (pour un <a href="https://www.vaincrelamuco.org/sites/default/files/formulaire_pass_-_personnel.pdf" hreflang="fr" title="Projet Personnel">projet personnel</a> ou <a href="https://www.vaincrelamuco.org/sites/default/files/formulaire_pass_-_professionnel.pdf" hreflang="fr" title="Projet Professionnel">professionnel</a>) et renvoyez-le avant le 15 mars à souffledespoir@vaincrelamuco.org <br />
La commission d’attribution des « pass souffle d’espoir » se réunira en avril. Bonne chance à tous ! Gardez le souffle, et gardez l’espoir de lendemains qui chantent ! <br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica<br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2022/02/24/PassSouffleEspoir#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/371Maxi Merci !urn:md5:05f7541f9d256e594fab541f6b96fc8b2021-11-25T17:54:00+00:002021-11-25T18:37:13+00:00JessicalamityPositiverbilancombatdoneffortespoirinvisibleKaftriomaladiemercimucoviscidosepositifprojetsolidaritesouvenirsTrikafta <p>Je profite de ce jour de Thanksgiving pour répéter à l'envi mon mot préféré de la langue française : MERCI ! <br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/.IMG-9917_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
Merci la vie qui me fabrique autant de beaux souvenirs, merci l'espoir qui entretient cette petite flamme en moi, merci les progrès de la recherche qui me permettent de rêver à un avenir meilleur. Merci à l'association Vaincre la Mucoviscidose qui accompagne les patients depuis plus de 50 ans, merci à tous ses donateurs qui contribuent à financer des programmes de recherche qui améliorent notre condition de vie, merci à tous ses bénévoles qui font vivre l'association. <br />
Merci à tous ceux qui se sont battus pour que les patients français puissent avoir accès au Kaftrio, merci à tous ceux qui gardent le souffle du combat pour les patients non éligibles, merci pour tous les chercheurs qui continuent de travailler avec acharnement pour arriver à vaincre cette satanée maladie. <br />
Merci à tous mes rayons de sourire personnels, merci à mon fils qui me procure énormément de joie (même s'il consume aussi une grosse partie de mon énergie !), merci à ma famille qui me soutient dans tous mes projets, merci à mes amis qui me prêtent leur épaule quand j'ai besoin de réconfort. <br />
Je me sens reconnaissante pour cette année, marquée par plusieurs bouleversements, mais c'est le propre de la vie, de bousculer nos habitudes et nos certitudes. On m'avait tellement préparée à aller de pire en pire au fur et à mesure des années, que je découvre que je n'ai pas été tellement préparée à aller mieux ! Pourtant j'ai pleinement conscience de vivre un moment inespéré. Une de mes amies m'a raconté qu'elle avait dû stopper le Kaftrio pendant trois jours car son pharmacien n'avait pas reçu le renouvellement de sa commande au bon moment. 24h après sa dernière dose, elle a recommencé à tousser, et tous les symptômes de sa vie d'avant modulateur sont revenus un par un. Quelle angoisse ! Heureusement que la situation s'est améliorée à la reprise du médicament, mais cette prise de conscience lui a donné envie de remercier à nouveau tous les acteurs qui ont contribué à nous faire profiter de cette avancée majeure dans la prise en charge de la maladie. Et je suis bien confiante, les progrès vont continuer ! <br />
Mardi prochain, comptez sur moi pour célébrer le Giving Tuesday, la Journée mondiale de la générosité et de la solidarité, dont je vous avais parlé dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/12/03/Generosite">ce billet</a>, et que nos cousins québécois ont renommé "Mardi je donne". Etre généreux fait du bien, alors je ne vais pas m'en priver ! <br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/11/25/ThanksGiving2021#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/361En route vers une Nouvelle Vie !urn:md5:3ed03b1bf49d2a0aff3ddf6b72fa944c2021-08-05T17:07:00+01:002021-08-05T16:43:45+01:00JessicalamityRecherchecapital santécorpsCRCMespoirfatigueKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosemédicamentordonnancepharmaciephysiquepositifrecherchesoinssouffleTrikaftaVertex <p>Une fois n'est pas coutume, j'étais très motivée pour rentrer à Paris à la fin des vacances ! Tout simplement parce que mes boîtes de modulateurs de CFTR m'attendaient à la pharmacie : le fameux Kaftrio, ajouté à la liste des médicaments remboursés par la Sécurité Sociale début juillet, et le Kalydeco. <br />
Je vous avais partagé ma joie (dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/07/01/Cocorico">ce billet</a>) lorsque le Ministre des Solidarités et de la Santé avait annoncé à la communauté muco qu'un accord avait été trouvé entre le laboratoire Vertex et la Sécurité Sociale. L'arrivée de ce modulateur de CFTR promet une vraie révolution dans la prise en charge de la maladie. J'étais donc euphorique en allant récupérer mes nouveaux médicaments ! <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/.IMG-2023_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
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En Europe, la posologie à suivre est de 2 comprimés de Kaftrio le matin, accompagnés d'au moins 10 grammes de graisses, et d'1 comprimé de Kalydeco le soir, 12h plus tard, également accompagné d'au moins 10 grammes de graisses. Autant il est facile pour moi d'avaler du gras lors du dîner, autant j'ai un peu de mal à modifier ma routine habituelle de petit-déjeuner. Cela fait plus de trente ans que je prends mon pain d'épices au petit-déjeuner sans m'en lasser, et comme je suis bien difficile pour tout ce qui concerne les lipides, pour l'instant je tâtonne ! Mais je suis confiante, je vais trouver un nouveau rythme pour que ces nouveaux médicaments puissent être le plus efficace possible ! <br />
La filière Muco-CFTR a développé une plaquette d'information à la fois synthétique et complète (disponible <a href="https://muco-cftr.fr/downloads/docs_actus/KAFTRIO-KALYDECO_plaquette2021_VF.pdf" hreflang="fr" title="Plaquette Kaftrio">par ici</a>) pour guider les patients sous traitement. Le médecin du CRCM est à même de prescrire les modulateurs de CFTR, sur un ordonnancier spécifique, réservé aux médicaments d'exception. C'était la première fois que je voyais ce genre d'ordonnance ! <br />
Après ma première prise de Kaftrio, j'étais à l'écoute de mon corps, mais il ne s'est pas passé grand chose ! Il faut dire qu'après mes deux semaines de vacances, je me sentais bien reposée et ressourcée ! Je n'ai pas craché plus que d'habitude, même si j'ai senti que ça remuait un peu dans mes bronches. Là où j'ai très rapidement senti la différence, c'est que mes toux nocturnes ont disparu. Plus de quinte, même si je ne dors pas en position assise. <br />
J'essaye de ne pas me fixer d'objectif chiffré de gain de VEMS pour ne pas être déçue lors de mon prochain contrôle pneumo, mais je sens déjà que ma qualité de vie est en train de faire un grand bond en avant ! Merci la recherche ! C'est fabuleux d'avoir l'impression de redémarrer une nouvelle vie à mon âge !<br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/08/05/NouvelleVie#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/347Cocoricooooooooo Kaftriooooooooourn:md5:753c746ee730f4be9152fd5c252206e52021-07-01T15:39:00+01:002021-07-01T18:00:07+01:00JessicalamityRechercheactionassociationbravocombatespoirKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosepharmaciepleurspositifrecherchesoinssouffleTrikaftatrikaftaVertex <p>Samedi dernier se tenait l'Assemblée Générale de l'association Vaincre la Mucoviscidose, en format digital. Sur la fin de la première journée, remplie de plusieurs conférences en plénière, de deux ateliers en plus petit comité, et de l'intervention de Maxime Sorel, notre parrain au grand coeur, j'étais suspendue aux lèvres de Pierre Foucaud et Thierry Nouvel, à qui revenait la tâche, ô combien délicate, de présenter le fameux invité mystère qui allait clôturer la journée. <br />
Alors, lorsque j'ai vu apparaître sur mon écran Olivier Véran, le Ministre des Solidarités et de la Santé, j'ai été submergée par d'énormes vagues d'émotions. Si le Ministre en personne venait faire une annonce, cela devait forcément être une annonce super mega archi importante... comme l'aboutissement des négociations entre la Sécurité Sociale et le laboratoire Vertex sur le remboursement du dernier modulateur de CFTR ! <br />
En deux minutes, j'ai élaboré dans ma tête un scénario auquel j'avais du mal à croire. J'avais tellement peur d'être encore plus déçue si le précieux sésame n'était pas l'objet de son intervention ! Mais quand il a confirmé mon souhait le plus cher, de surcroît en montrant qu'il était touché par notre combat, et sincèrement content pour les patients qui allaient pouvoir revivre grâce à ces nouveaux traitements, j'ai eu l'impression de me sentir très légère d'un coup. <br />
Dix mois après l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne du Kaftrio, et 900 jours après l'AMM accordée au Symkevi, la France a trouvé un accord avec Vertex pour distribuer ces deux médicaments innovants aux patients éligibles. <br />
ENFIN ! <br />
ENFIIIIIIIIIIIIIIN ! <br />
J'ai sauté de joie, j'ai pleuré de joie, j'ai crié de joie. Evidemment, j'ai appelé mes parents (très émus également) pour partager cette bonne nouvelle. J'ai remercié toutes les personnes de mon entourage qui avaient signé la pétition pour #KaftrioMaintenant (dont je vous avais parlé dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/06/24/Kaftriomaintenant">ce billet</a>). <br />
Je me suis empressée de relayer l'information à mes frères et sœurs de combat qui galèrent véritablement à cause de cette p*** de maladie. <br />
Puis j'ai été prise d'un besoin irrépressible de sortir fêter cette excellente nouvelle, je me sentais pousser des ailes après cette annonce tant attendue. (Non, vous ne rêvez pas, cette photo date du jour de l'annonce, soit le 26 juin, mais la météo estivale avait déjà quitté Paris pour partir vers le Sud...)<br />
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<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/.IMG_8640_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
Alors oui, bien sûr, nous n'avons toujours pas trouvé comment guérir la mucoviscidose. <br />
Ces deux modulateurs de protéine ne vont pas non plus bénéficier à tous les patients. Pour être éligible, il faut un certain profil génétique, et pour l'instant les greffés ne peuvent pas encore bénéficier des modulateurs de CFTR, du fait des interférences avec le traitement par immunosuppresseurs. <br />
Je n'oublie pas non plus tous ceux qui ont dû rendre les armes face à la mucoviscidose, alors qu'ils rêvaient d'une solution miracle pour alléger leur quotidien. <br />
Lundi matin j'ai d'ailleurs été dévastée d'apprendre le décès d'une combattante que j'aimais beaucoup et j'ai eu du mal à me sortir de ce yo-yo émotionnel. Néanmoins je me dis qu'à l'avenir, les décès pourraient se réduire. <br />
Et puis, au milieu de toutes les mauvaises nouvelles qui illustrent ces dernières semaines, je m'autorise à fêter cette bonne nouvelle. Il faut bien se réjouir de chaque petite victoire, et celle-ci pourrait même compter double ! <br />
<br />
Pour rappel, le Kalydeco, premier modulateur de CFTR développé par le laboratoire Vertex, est arrivé en France en 2012, et il est destiné aux patients avec un profil génétique très limité (une seule mutation dite "gating", la G551D), ce qui représentait un espoir pour 2% des patients mucos. Au fur et à mesure, l'AMM a été étendue vers les patients les plus jeunes. C'est cette molécule qui a permis le développement d'une bi-thérapie (association de deux molécules) pour corriger la protéine CFTR chez les patients homozygotes DeltaF508 (donc porteurs des deux même mutations génétiques, environ 50% de la population muco), même si les résultats de l'Orkambi (le nom commercial du deuxième modulateur) n'étaient pas spectaculaires, notamment en ce qui concernait la tolérance du traitement et les effets secondaires. Vertex a continué ses recherches, jusqu'à aboutir au Symkevi (troisième modulateur, destiné aux patients homozygotes ou DeltaF508 associé à une mutation résiduelle) puis à la tri-thérapie avec le Kaftrio (quatrième modulateur), qui présente des résultats absolument époustouflants, et qui s'adresse à 75% des patients (patients de plus de 12 ans, homozygotes ou DeltaF508 associé à une mutation minimale pour l'instant, l'extension d'AMM pour les porteurs d'au moins une copie de la mutation DeltaF508 est en cours d'analyse, puis suivra la demande pour les 6-11 ans). Le laboratoire continue ses recherches, et le cinquième modulateur (également sous forme de tri-thérapie) est déjà à l'étude. <br />
<br />
Sur la lancée des bonnes nouvelles du week-end, j'ai été élue pour faire partie du Conseil d'Administration de l'association et je vais donc pouvoir m'investir encore plus auprès de cette association qui m'a permis de déjouer tous les pronostics les plus sombres que les médecins avaient prédits à mes parents. La route est encore longue pour parvenir à éradiquer la mucoviscidose, mais alors qu'est-ce que cela fait du bien de pouvoir également se réjouir ! Je garde de vue l'objectif ultime pour organiser la plus grande fiesta de tous les temps ! Et maintenant, il va falloir donner un vrai coup de pouce à tous les CRCM qui vont gérer l'arrivée de ces nouveaux traitements ! <br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/07/01/Cocorico#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/345#Kaftriomaintenant en plein élanurn:md5:29d0344cf81d0ed2f8a874925497b2812021-06-24T18:04:00+01:002021-06-25T06:07:14+01:00JessicalamityRechercheactionassociationcolèrecombatKaftriomodulateur CFTRmucoviscidosemédicamentrecherchesensibilisationTrikaftatémoignageVertex <p>La semaine dernière, les associations Vaincre la Mucoviscidose et Association Grégory Lemarchal ont lancé une pétition en demandant un accès immédiat à Kaftrio pour les patients français éligibles. <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/unnamed.png" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
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En effet, depuis son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) délivré le 24 août dernier, soit depuis 10 mois aujourd’hui, (et dont je vous avais parlé dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/04/01/Poisson2021">ces colonnes</a>), ce médicament révolutionnaire n’est toujours pas disponible en France. <br />
Kaftrio est le quatrième modulateur de CFTR développé par le laboratoire américain Vertex. Le premier s’appelle Kalydeco, lancé en 2012 pour les patients de plus de 6 ans présentant une mutation G551D, dite « gating », puis étendu aux patients de plus de 2 ans porteurs d’une mutation « gating ». Le second Orkambi, destiné aux patients de plus de 2 ans porteurs de deux mutations DeltaF508, qui a reçu l’AMM en 2015 et a pu être commercialisé en France en novembre 2019 (sachant que les patients de plus de 12 ans bénéficient d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte depuis l’AMM). Ensuite Symkevi, qui cible également les patients homozygotes DeltaF508, et qui est toujours en attente de commercialisation en France alors qu’il a reçu l’AMM en novembre 2018. <br />
Ces modulateurs agissent directement sur la protéine CFTR, qui ne fonctionne pas dans la mucoviscidose. Kaftrio permet aux patients de retrouver une meilleure capacité respiratoire (en moyenne un gain de 14 points de capacité respiratoire) et surtout une meilleure qualité de vie. Les patients qui sont au plus mal peuvent même éviter une transplantation pulmonaire. <br />
Même si on ne sait toujours pas guérir la mucoviscidose, les modulateurs de CFTR permettent de museler considérablement les dégâts de la maladie. Les résultats observés sont spectaculaires, surtout en ce qui concerne l’impact sur la qualité de vie. D’ailleurs, le recueil des témoignages des patients bénéficiant du traitement dans le cadre de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation Nominative vient d’être valorisé dans un article scientifique, sous l’impulsion de l’équipe du CRCM de Cochin. (Par <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2021/06/14/kaftrior-le-ressenti-des-patients-valorise-dans-une-publication-scientifique-3349" hreflang="fr" title="Publication Kaftrio Ressenti des patients">ici</a> sur le site de l’association pour expliquer ce travail, et <a href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34091202/" hreflang="en" title="Ressenti des patients - Article en anglais">par ici</a> pour découvrir l’article, en anglais.) <br />
Pour faire pression sur le gouvernement et le laboratoire, les associations de patients ont lancé une pétition en demandant au gouvernement et au laboratoire d’aboutir à un accord sur le prix du médicament. C’est la dernière étape avant que les patients français éligibles puissent en bénéficier ! <br />
Je compte sur vous pour signer la pétition, sur kaftriomaintenant.vaincrelamuco.org, et surtout pour la faire circuler autour de vous. Plus la pétition fera de bruit, plus vite nous serons entendus. <br />
5000 patients sont dans l’attente de ce médicament vital. Plusieurs témoignages de patients sont montrés sous forme de vidéo sur le mini-site dédié de l'association. <br />
Merci de votre soutien ! <br />
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Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/06/24/Kaftriomaintenant#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/344Fondation pour la Recherche Médicaleurn:md5:a05110f80cfc92fcbc7f6a41ea8de79d2021-04-29T16:52:00+01:002021-04-29T17:41:42+01:00JessicalamityAssociationassociationespoirKaftriomodulateur CFTRmucoviscidoserecherchesensibilisationTrikaftatémoignage <p>On dirait que le printemps est placé sous le signe de la sensibilisation à la mucoviscidose ! <br />
En avril, la Fondation pour la Recherche Médicale (FRM) met à l'honneur la mucoviscidose dans leur Dossier Santé du Mois, disponible <a href="https://www.frm.org/mucoviscidose" hreflang="fr" title="FRM">par ici</a>. <br />
Cette association représente le premier financeur caritatif de la recherche médicale française au profit de toutes les maladies. Plus de 400 projets de recherche sont soutenus chaque année, grâce aux dons des particuliers et des partenaires entreprises. <br />
La mucoviscidose est une maladie génétique rare, pour laquelle il n'existe pas de traitement curatif définitif. Néanmoins, grâce aux progrès thérapeutiques de ces dernières années, l'état de santé et l'espérance de vie des malades ne cessent de s'améliorer. <br />
Je partage avec vous ce schéma que je trouve très bien fait : <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/Capture_d_ecran_2021-04-29_a_19.05.12.png" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
La prochaine étape critique pour la gestion de cette pathologie sera l'accès à la trithérapie de modulateur de CFTR. Pour l'instant, en France, on attend les résultats des négociations entre le laboratoire Vertex et la Sécurité Sociale. L'attente est longue et frustrante, comme je ne manque pas de vous le rappeler régulièrement <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/04/15/Dinosaure" hreflang="en" title="CF Australia Trikafta access deferred">dans ces colonnes</a>. Néanmoins, je préfère espérer, plutôt que d'être confrontée à la dure réalité des patients australiens, pour qui leur gouvernement a décidé de stopper les négociations sur le Kaftrio (communiqué en anglais disponible <a href="https://www.cysticfibrosis.org.au/getmedia/fc73393d-27e2-476f-af27-f7ff0fe617c1/Communique-299-Tough-Pill-PBAC-Deferral-Final.pdf.aspx" hreflang="en" title="CF Australia Trikafta access deferred">par ici</a>). <br />
La bonne nouvelle pour l'Europe, c'est l'extension de l'Autorisation de Mise sur le Marché du Kaftrio à tous les patients de plus de 12 ans qui ont un gène Delta F508, peu importe la deuxième mutation, comme annoncé par Vertex hier (communiqué en anglais <a href="https://news.vrtx.com/press-release/vertex-announces-european-commission-approval-kaftrior-ivacaftortezacaftorelexacaftor" hreflang="en" title="Vertex AMM Kaftrio">par ici</a> !)<br />
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Dans le dossier Santé FRM de ce mois, le chercheur Matthieu Cornet explique comment il aimerait identifier les différents composants du réseau de protéines qui interagit avec la protéine CFTR, responsable de la mucoviscidose, afin de pouvoir apporter une solution à tous les patients qui ne seront pas éligibles aux modulateurs de protéine comme Kaftrio. Ce genre de projet me fait rêver ! <br />
<br />
En mai, le monde anglo-saxon célèbre un mois de sensibilisation à la mucoviscidose (<a href="https://www.cff.org/Get-Involved/Advocate/CF-Awareness-Month/" hreflang="en" title="CF Awareness Month">CF Awareness month</a> pour les bilingues, ça en fait des liens en anglais aujourd'hui !), donc vous n'avez pas fini d'en entendre parler ! Le combat continue jusqu'à ce que tous les patients puissent se débarrasser de cette p*** de maladie ! <br />
Et n'oubliez pas que le challenge connecté <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/04/22/MoveForJessica">Move For Muco</a> est toujours en cours. J'ai réussi à dépasser la barrière symbolique des 34 km parcourus (#fierte) cette semaine, je me rapproche de mon objectif personnel de 38 km (pour être raccord avec le nombre de bougies qui m'attendent la semaine prochaine) ! Je fais ça pour moi, mais aussi pour Grégory, qui nous a quittés <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/04/30/MerciGregory">il y a 14 ans</a> demain. Je ne lâcherai pas ! <br />
De plus j'ai reçu énormément de messages de soutien et d'encouragement, en même temps que de nombreux dons sur ma page de collecte, qui a atteint son objectif de collecte en très peu de temps ! Merci ! <br />
Papa a réussi à relever le défi de marcher en une traite les 34 km ! (Le petit bain de pieds qui l'attendait à l'arrivée a été très apprécié !) Ma sœur continue à accumuler les kilomètres, à pied ou en vélo, elle va bientôt atteindre le double de l'objectif ! Impressionnant, non ? Toute la famille s'est mise à participer ! Du coup, mon fils de 5 ans a également demandé à inscrire ses kilomètres, et son compteur affiche déjà 24 km ! Je suis bluffée ! Il est même capable d'arriver à dépasser les 34 km d'ici le 7 mai ! (#fierte encore !) <br />
Pour ceux qui veulent participer à ce record, ma page de collecte accepte encore des dons : <a href="https://mondefi.vaincrelamuco.org/projects/move-for-jessica-fr" hreflang="fr" title="Move For Jessica">https://mondefi.vaincrelamuco.org/projects/move-for-jessica-fr</a><br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/04/29/FRM#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/336Chasse au Dino !urn:md5:d48ec9738c743d94a9aa1e3ad113c2f22021-04-15T15:51:00+01:002021-04-15T15:30:24+01:00JessicalamityAutres symptômesactionassociationcombatfamillefatiguemercimodulateur CFTRmucoviscidosephysiquesensibilisationsommeilTrikaftaVertexécole <p>Suite au remaniement du calendrier des vacances, j'ai demandé de l'aide pour conjuguer télétravail et Adrien (et si possible, à un autre temps que le présent compliqué). <br />
Ma famille a rapidement fait bloc autour de moi pour me faciliter ces semaines sans école. Néanmoins, je ressens tellement de fatigue en ce moment que je me demande si je ne devrais pas lever le pied encore un peu plus ! <br />
Hier Adrien est parti à la chasse aux œufs de dinosaure, (merci à <a href="https://linktr.ee/crocoloandfriends" hreflang="fr" title="Crocolo and Friends">Crocolo and friends</a> pour la chasse clé en main !), ce qui a ravivé des souvenirs sur les jeux de piste que j'organisais à l'époque pour les anniversaires de mes sœurs ! <br />
J'ai bien ri lorsque mon fils s'est écrié que le dinosaure avait utilisé ses feutres de couleur pour écrire un message codé ! <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/.IMG_4220_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
J'avoue que le jeu de l'oie des dinosaures est nettement plus sympa que le labyrinthe des négociations dans lequel se sont maintenant engagés le laboratoire Vertex et notre chère Sécurité Sociale. Après la publication de l'association Vaincre la Mucoviscidose sur l'actualité de ce long processus (disponible sur <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2021/04/13/symkevir-kaftrior-tout-est-mis-en-oeuvre-pour-obtenir-un-acces-rapide-3325" hreflang="fr" title="Vaincre la Muco - actualités Symkevi Kaftrio">le site de l'association</a>), j'aimerais bien pouvoir utiliser une carte "bonus" pour ne pas rester engluée encore plusieurs mois sur la case "piège : la CEESP allonge sa liste de réserves, passez votre tour tant que Vertex n'y a pas répondu". <br />
Si seulement je pouvais sortir la carte "bonus : Vaincre la mucoviscidose et l'Association Grégory Lemarchal lancent une action de plaidoyer, avancez de dix cases sur l'échelle des négociations" ! Sinon, il ne me restera plus qu'à partir m'exiler chez un de nos voisins européens qui a réussi à trouver un terrain d'entente avec le laboratoire. Le choix est plutôt large : Allemagne, Royaume Uni, Danemark, Irlande, Suisse, Slovénie, Finlande, et même Luxembourg ! <br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/04/15/Dinosaure#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/334Si seulement...urn:md5:aced184a9b0708e87a892144d985c6f92021-04-01T15:35:00+01:002021-04-01T16:07:56+01:00JessicalamityPositiveraidantbilanchagrincolèrecoronavirusinvisibleKaftriomucoviscidoseRas-le-bolTrikaftavaccin <p>Si seulement tout ce que l'on vit en ce moment n'était qu'une immense blague de 1er avril... <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2021/.IMG_3031_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
Si seulement les nouvelles mesures annoncées par le gouvernement pour contrer la propagation du coronavirus pouvaient nous faire espérer des lendemains meilleurs... La crédibilité s'essouffle lorsque les promesses ne sont pas à la hauteur, alors je me mets à douter de notre capacité à garantir l'accès aux vaccins. Certes, une sortie de crise (sanitaire) se profilera à un moment donné (pour laisser la place à la crise économique et sociale dans toute sa splendeur !), mais de quel horizon parlons-nous ? A l'allure où la vaccination avance en France, je ne suis pas très optimiste !<br />
Si seulement les entrepreneurs, forcés à mettre la clé sous la porte, pouvaient avoir l'assurance de retrouver l'entrain, l'énergie et les finances, pour pouvoir repartir de plus belle une fois la pandémie enrayée... Les commerces de proximité (et pas seulement ceux considérés comme non-essentiels), souffrent tellement depuis plus d'un an que je ne vois pas comment ils vont pouvoir survivre. Notre club de quartier, qui propose des activités pour toute la famille, vient de baisser le rideau. Mon amie doit se résoudre à fermer temporairement son studio photo et à retourner vivre chez ses parents pour éviter d'être à la rue. J'admire sa ténacité à croire en son talent et en sa capacité à rebondir ultérieurement. J'espère qu'elle va tenir bon ! <br />
Si seulement quelqu'un pouvait répondre aux appels de détresse de mon homonyme, qui se heurte à toute la bureaucratie d'un système mis en place pour protéger les enfants, mais qui attend le drame pour agir véritablement. Depuis toutes ces années où elle doit se battre pour son fils, je suis scandalisée qu'elle ne reçoive que si peu de soutien, et j'ai très peur du moment où elle ne tiendra plus physiquement, ni psychologiquement. C'est encore plus rageant de me trouver impuissante face au malheur des gens qui me sont chers ! <br />
Si seulement les délibérations de la Commission d'Evaluation Economique et de Santé Publique (CEESP) sur l'audition du Kaftrio (la nouvelle trithérapie développée par Vertex et dont je vous parle régulièrement dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/10/15/AGMuco2020">ces colonnes</a>) pouvaient se solder par autre chose qu'une attente insupportable pour tous les patients français... En découvrant le compte rendu de la séance du 9 février dernier (disponible sur le site de <a href="https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-03/compte-rendu_ceesp_9_fevrier_2021_2021-03-26_17-48-39_259.pdf?fbclid=IwAR0Wcm9MizT06Guc1HBXzgg_8t0roF21Qm_ntVopMZyqiINpYwYJWZ3Xvp0" hreflang="fr" title="HAS_CEESP_Kaftrio_20210209">la Haute Autorité de Santé</a>), j'ai ressenti un profond découragement. A quoi bon soutenir la recherche si c'est pour ne pas pouvoir introduire les résultats de cette recherche dans la vraie vie, d'autant plus si les effets attendus sont aussi spectaculaires que dans les résultats de l'étude clinique ? Et pourquoi notre système de santé, tellement envié dans plusieurs autres pays, est-il autant à la traîne par rapport à nos voisins européens qui ont réussi à s'accorder sur un prix avec le même laboratoire ? (Je retrouve un peu l'esprit de cet <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2018/02/15/Gueulante">ancien billet</a>.) <br />
<br />
Si seulement je pouvais m'émerveiller aussi simplement que mon fils, qui explose de rire rien qu'en accrochant un poisson dans le dos de ses copains... <br />
Si seulement le temps pouvait passer plus vite quand je suis en proie à des idées plus noires que roses... Patience, patience, le soleil printanier vient pointer son nez pour m'aider à faire vivre encore cet espoir qui m'anime depuis toujours... <br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2021/04/01/Poisson2021#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/331La Générosité du GivingTuesdayurn:md5:a9a49b2dc11a920c0d26a67cd2d16bfa2020-12-03T15:44:00+00:002020-12-03T16:46:45+00:00JessicalamityAssociationassociationdonhandicapinvisibleKaftriomaladiemercimucoviscidosepréventionrecherchesensibilisationsolidariteTrikaftaVertexviradesvirus <p>Une fois n'est pas coutume, je fais de nouveau appel à votre générosité. <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2020/.Sans_titre_m.png" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
Depuis 2012, aux Etats-Unis, est apparu un mouvement pour le moins original, appelé Giving Tuesday (traduit par "La journée mondiale de la générosité et de la solidarité" par nos cousins québécois), célébré le mardi suivant Thanksgiving, en réponse aux événements commerciaux du Black Friday et du Cyber Monday. <br />
Tout comme nos enseignes se mobilisent pour transposer le Black Friday à la mode française, plusieurs associations reprennent le concept du Giving Tuesday (néanmoins le battage médiatique n'est peut-être pas encore à la hauteur de l'événement). <br />
Giving Tuesday incite à célébrer et encourager le don. En ce jour particulier, vous êtes invités à soutenir les causes qui vous inspirent en donnant de votre temps, de l'argent, de la nourriture, des vêtements, ou encore du souffle ! Et vous remarquerez très vite qu'être généreux fait du bien ! <br />
De plus, tout le monde a quelque chose à donner ! A commencer par un sourire, le geste le plus facile pour se faire du bien et faire du bien à quelqu'un (et tout cela de façon entièrement gratuite !). Certes, avec l'application des gestes barrières, les sourires passent inaperçus derrière un masque, sauf quand les yeux sourient en même temps !<br />
Bien sûr, si votre âme généreuse est également accompagnée d'un compte en banque qui n'est pas dans le rouge, n'hésitez pas à donner aux associations qui œuvrent pour les causes qui sont importantes à vos yeux. Rappelez-vous que tous les dons sont importants, il n'y a pas de limite minimum, chacun contribue à la hauteur de ses moyens. <br />
Et si vous ne savez pas à quelle association vous pouvez faire un don, je vous encourage à vous rendre sur le site de l'association <a href="https://www.vaincrelamuco.org" hreflang="fr" title="Vaincre la muco">Vaincre la mucoviscidose</a>, qui œuvre depuis plus de 50 ans à éradiquer cette p*** de maladie qui résiste encore et toujours à tous nos espoirs de guérison. La semaine dernière, une nouvelle incroyable est venue récompenser les efforts de l'association, lorsque la Haute Autorité de Santé a attribué au Kaftrio, la trithérapie modulateur de protéine CFTR développée par Vertex (dont je vous parle régulièrement dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/10/15/AGMuco2020">ces colonnes</a>), une Amélioration de Service Médical Rendu (ASMR) de niveau 2, ce qui correspond à la meilleure note que l'on pouvait attendre, le niveau 1 correspondant à la guérison. Il ne reste maintenant plus qu'une dernière étape à franchir avant la mise sur le marché en France, à savoir la négociation du prix du médicament entre le laboratoire Vertex et le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS). Plus de détails à lire dans <a href="https://www.vaincrelamuco.org/2020/11/27/kaftrior-une-avancee-sans-precedent-dans-le-traitement-de-la-mucoviscidose-3248" hreflang="fr" title="Kaftrio HAS">cet article</a>. <br />
<br />
En cette année particulièrement difficile, prenons encore plus soin les uns des autres, et laissons-nous contaminer par le virus de la générosité ! Merci !<br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/12/03/Generosite#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/316Merci de votre soutien lors des Virades de l'Espoir !urn:md5:2168501a24d30314d8664b9e955e304c2020-10-01T15:48:00+01:002020-10-01T15:48:00+01:00JessicalamityAssociationassociationbravocombatcoronavirusespoirfamilleinvisibleKaftriomaladiemercimodulateur CFTRmucoviscidosepositifprojetrecherchesensibilisationsolidaritesouffleTrikaftaVertexviradesvirus <p>De retour du week-end des Virades, je vous remercie du fond du coeur de m'avoir soutenue lors de l'édition 2020 des Virades de l'Espoir, tellement particulière. Le rebond de l’épidémie de covid-19 avait provoqué l'annulation de plusieurs Virades sur le territoire, comme à Toulouse. Pour compléter le tableau, la météo s'est chargée de décourager les participants aux Virades maintenues. Tous les ingrédients étaient réunis pour anéantir les espoirs de tous les bénévoles qui travaillaient depuis des mois… mais il en fallait plus pour abattre les patients et leurs familles, qui ont su mobiliser toutes leurs ressources disponibles, notamment sur les réseaux sociaux et la page des Virades (virades.org). Plus de 450 000€ de dons ont été enregistrés en ligne et par téléphone ! <br />
De notre côté, nous avons effectué une marche en famille, pour donner symboliquement notre souffle à tous ceux qui en manquent. <br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2020/.IMG-1928_m.jpg" alt="" style="display:table; margin:0 auto;" /><br />
<br />
Même si je n'ai pas atteint mon objectif de collecte initial, je suis très émue de constater que le bouche à oreille a largement fonctionné, et que la crise sanitaire et économique n'a pas entamé la générosité de mes fidèles donateurs. Grâce à l'activation de tous vos réseaux, ce sont 25 000€ qui ont été reversés à l'association Vaincre la Mucoviscidose ! Une très belle somme, qui va permettre de faire avancer la recherche et d'améliorer la qualité de vie et de soins des patients. (Au niveau national, je suis montée sur le podium des pages de collecte des Virades !) <br />
Par exemple, l'association finance un projet de recherche sur la Fonction CFTR, qui corrige le transport de chlorure et de bicarbonate au sein de l'épithélium respiratoire par les modulateurs de CFTR, pour les mutations génétiques rares, pour un montant de 25 000€. Un autre projet, axé sur l’infection, est financé à hauteur de 20 000€ pour comprendre les interactions bactériennes entre le Staphylocoque doré et le Pseudomonas Aeuroginosa (les deux bactéries les plus répandues dans la population muco) et l'impact que cela peut avoir sur l'évolution de la maladie. Je vous parle encore d'un projet de recherche, cette fois centré sur la génétique, financé à hauteur de 29 000€, qui vise à mieux comprendre le fonctionnement du gène CFTR et à élucider des pathologies non expliquées, là où des régions régulatrices du gène CFTR ont été identifiées. L’association finance également un projet qui a un écho particulier pour moi. En effet, Fibrosmell a pour objectif de déterminer si la mucoviscidose affecte directement l'anatomie et le fonctionnement du système olfactif (notez que 95% des patients présentent un dysfonctionnement olfactif, de type hyposmie ou anosmie, ce qui est mon cas !)Voilà quelques exemples de projets en cours et prometteurs, et la liste est encore longue des projets financés par l’association. (Pas moins de 56 projets ont été financés en 2020 dans le cadre de l'appel à projets scientifiques.) <br />
<br />
Pour ceux qui souhaitent encore participer à ma collecte en ligne, elle reste ouverte jusqu'en décembre sur le lien suivant : <a href="https://mondefi.vaincrelamuco.org/projects/jessica-contre-la-muco-fr " hreflang="fr" title="Jessica contre la muco">https://mondefi.vaincrelamuco.org/projects/jessica-contre-la-muco-fr </a><br />
<br />
Je vous donne rendez-vous l'année prochaine pour l'édition 2021 des Virades de l’Espoir, prévue le 26 septembre 2021, et j'espère que d’ici là j’aurai la joie de vous annoncer une excellente nouvelle : celle de la mise à disposition pour les patients français du modulateur de CFTR Kaftrio, développé par Vertex, et qui change radicalement la vie de tous les patients qui ont pu déjà en bénéficier grâce à l’Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative. <br />
Le combat continue et je suis déterminée à me battre pour remporter la bataille ! Nous mettrons la muco à bout de souffle ! <br />
<br />
Rayons de sourire, <br />
Jessica <br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/09/30/ApresVirades2020#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/307Mission "Bougies 2020" !urn:md5:ffb9a8d7ff98339220d094b6f120dc312020-05-07T16:25:00+02:002020-05-07T17:03:50+02:00JessicalamityPositiverassociationbilanbravocapital santéespoirfamillemucoviscidosepositifprojetsouffleTrikafta <p>Merci à tous d'avoir été aussi présents malgré le confinement, pour
m'entourer de mille attentions en ce jour particulier si cher à mon coeur, qui
représente une telle victoire pour moi ! Victoire sur la maladie, sur la
mort, sur le pessimisme ambiant. Victoire de l'espoir, des sourires, de la
force de volonté.<br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2020/.IMG_3758_m.jpg" alt="5Mai2020" style="display:block; margin:0 auto;" title="5Mai2020, mai 2020" /><br />
<br />
Quelle émotion en voyant danser ces 37 petites flammes, chacune porteuse d'un
souvenir. J'ai beaucoup aimé la phrase de mon oncle : "Les anniversaires
sont remplis des souvenirs d'hier, des joies d'aujourd'hui et des rêves de
demain".<br />
En soufflant toutes ces bougies (en plusieurs fois !), j'ai pensé au souffle du
vent dans les voiles de Maxime Sorel, le skipper blondinet au grand
coeur ! Cette semaine j'ai d'ailleurs participé au concours
#mondragonautourdumonde pour accompagner Maxime sur le Vendée Globe 2020. (Pour
ceux qui veulent dessiner leur dragon et tenter leur chance, toutes les
explications se trouvent <a href="https://team-vandb-mayenne.com/mon-dragon-autour-du-monde/" hreflang="fr">par
ici</a>.)<br />
Je parlais dans mon billet d'anniversaire de l'année dernière de mon envie de
contacter des "vieux" mucos (petit rappel <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2019/05/09/5Mai2019">par ici</a>), sous-entendu plus vieux que moi.
Grâce à l'entraide des groupes de parole et au formidable partage d'expérience
que j'ai retrouvé sur les réseaux sociaux depuis le début de ce confinement,
j'ai pu exaucer mon voeu. Maintenant je me fixe comme objectif de battre le
record de longévité de toute la communauté muco !<br />
Mon voeu pour accompagner cette nouvelle bougie, c'est bien sûr de pouvoir
retrouver Adrien dans un futur pas si lointain, et d'avoir bientôt la joie de
pouvoir vous annoncer dans ces colonnes que le Trikafta aura reçu
l'Autorisation de Mise sur le Marché en Europe. Bien sûr que la crise sanitaire
et économique actuelle relègue en arrière plan nos problématiques de soins sur
du moyen et long terme, mais n'oublions pas le combat de tous les malades
chroniques. Il faut tenir bon, préserver notre capital santé, et garder
l'espoir de connaître une vie meilleure...<br />
Haut les coeurs et haut les sourires !<br /></p>
<p><br />
Rayons de sourire,<br />
Jessica<br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2020/05/07/5Mai2020#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/172Joyeux Noël !urn:md5:406473ddf451d413c1481c56f5a4492d2019-12-26T15:38:00+01:002019-12-26T15:40:27+01:00JessicalamityVivre avec la mucocorpsdigestionespoirfamillemodulateur CFTRmucoviscidosemédicamentpositifsouvenirsTrikafta <p>J’avais raison d’y croire, le Père Noël nous a encore une fois bien
gâtés !<br />
Adrien était aux anges en déballant ses cadeaux. Il donnait l’impression
d’avoir réussi son examen haut la main (Le sujet étant : « Est-ce que
le Père Noël va trouver que j’ai été sage cette année ? »), il jubilait de
façon très expressive, ce qui est particulièrement contagieux. L’émerveillement
dans les yeux des enfants (petits et grands), c’est ce que j’aime le plus de
l’esprit de Noël.<br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2019/.48CD3E92-05D4-41F3-8023-53AC5E82DE7E_m.jpg" alt="Bûche" style="display:block; margin:0 auto;" title="Bûche, déc. 2019" /><br />
<br />
La bûche traditionnelle était au rendez-vous, pour le plus grand plaisir de mes
hommes (et encore plus lorsqu’il s’agit de se dévouer pour récupérer ma part
!). Comme à chaque repas de famille, j’ai fait attention à la prise de mes
médicaments, pour échelonner le Créon sur toute la durée du repas (sachant que
les enzymes ont une durée d’action de 20 minutes environ) et ne pas abuser du
gras. (OK pour le jamon iberico, mon petit péché mignon, mais je fais impasse
sur le fromage !)<br />
Cette année, mon beau-père m’avait préparé un cadeau très spécial. Il m’a
annoncé qu’il avait arrêté de fumer, et qu’il m’offrait son souffle !
Preuve qu’un miracle peut toujours arriver !<br />
Pour d’autres mucos, la surprise de trouver le trikafta au pied du sapin a
donné à ce Noël une bouffée d’espoir ! J’espère que les résultats de ce
nouveau modulateur de CFTR seront aussi spectaculaires que ceux publiés en
recherche clinique !<br />
Quant à tous ceux qui souffrent en cette période de fêtes de Noël, notamment
pour ceux qui sont hospitalisés, ceux qui n’ont pas de famille à retrouver, et
ceux qui n’espèrent plus rien de cette vie, je prie pour que la joie de Noël
fasse naître une étincelle de bonheur dans leur quotidien. Tenez
bon !<br />
<br />
Rayons de sourire,<br />
Jessica<br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2019/12/26/Noel2019#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/19Esprit de Noël, es-tu là ?urn:md5:9225e21db81f5c4c6e982525f842ab3d2019-12-19T17:10:00+01:002019-12-19T18:15:17+01:00JessicalamityRechercheactionassociationbravocapital santéespoirmodulateur CFTRmucoviscidosepharmaciepositifrechercheTrikaftaVertex <p>Compte tenu de l'actualité chargée de ce mois de décembre, je n'avais pas
encore eu le temps de vous parler de ma lettre au Père Noël... je me dépêche
d'annoncer ma liste de souhaits avant que le Père Noël ne me dise qu'il n'y a
plus de place pour remplir ma chaussette !<br />
Contrairement aux années précédentes, ma liste va être assez courte, (elle se
résume même en une seule phrase), car ce que je voudrais le plus au monde,
c'est tout simplement un accès aux traitements innovants dès l'année 2020 pour
tous les mucos.<br />
Je suis consciente que l'on ne va pas trouver comment guérir de la
mucoviscidose dans un avenir aussi proche. Néanmoins, nous avons à portée de
main une solution pour changer la vie de 80% des patients mucos, (les patients
de plus de 12 ans qui ont au moins un gène Delta F508). Les Etats-Unis ont
approuvé la mise sur le marché du Trikafta le 21 octobre dernier (je vous en
avais parlé dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2019/10/24/Eurobiol">ce billet</a>). En Europe,
la demande d'AMM (quelques explications dans <a href="https://blog.rayonsdesourire.com/post/2019/06/06/ProjetAMM">cet ancien billet</a> si besoin sur le processus
d'approbation d'un nouveau médicament) est en cours de révision depuis le 31
octobre.<br />
<br />
<img src="https://blog.rayonsdesourire.com/public/2019/.IMG_2136_m.jpg" alt="NoelVendome" style="display:block; margin:0 auto;" title="NoelVendome, déc. 2019" /><br />
<br />
Pas plus tard qu'hier, l'association Vaincre la Mucoviscidose a relayé la bonne
nouvelle selon laquelle le processus d'acceptation pour le Trikafta va suivre
un parcours accéléré (concrètement, il faudra compter de 6 à 8 mois d'analyse
du dossier par l'agence du médicament au lieu des 12 mois habituels). J'estime
donc que mon souhait est en train de se réaliser, ce qui me permet de
relativiser les hémoptysies de cette semaine... (Bien sûr, il restera toujours
l'étape cruciale de déterminer le prix du médicament...) Ce qui est sûr, c'est
que la sournoise mucoviscidose ne veut pas me laisser tranquille pour l'hiver
!<br />
C'est également Noël avant l'heure pour les patients mucos irlandais ! En
effet, l'association CF Ireland a conclu un <a href="https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-republic-ireland-expand-long-term-cystic-fibrosis" hreflang="en">accord</a> avec Vertex Pharmaceuticals et l'autorité de santé
irlandaise, permettant à tous les patients éligibles de bénéficier du nouveau
modulateur de CFTR Trikafta, dès que l'Autorité européenne aura approuvé sa
mise sur le marché. Je salue la prise d'initiative des Irlandais, qui ont
entamé les négociations de prix du nouveau traitement tellement en amont !
On pourrait peut-être prendre exemple sur eux ?<br />
Et vous, quel est votre souhait le plus cher pour ce Noël ?<br />
Rayons de sourire,<br />
Jessica<br />
<br /></p>https://blog.rayonsdesourire.com/post/2019/12/19/EspritNoel#comment-formhttps://blog.rayonsdesourire.com/feed/atom/comments/219