La semaine dernière, Vertex Pharmaceuticals a annoncé qu’ils venaient de
sélectionner la nouvelle combinaison de modulateurs de CFTR pour laquelle le
laboratoire va faire une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), ce
qui correspond à la dernière étape avant la commercialisation d’un nouveau
médicament. (Rappelez-vous du process de développement d’un nouveau médicament,
dont je vous avais parlé dans ce
billet.)
Sur les deux projets de nouveau modulateur de protéine CFTR qui étaient en
ultime phase de recherche clinique et qui présentaient des résultats assez
similaires, Vertex a finalement choisi de déposer une demande d’AMM pour la
triple combinaison VX-445 (elexacaftor), tezacaftor et ivacaftor. Le gain de
VEMS observé en moyenne après 24 semaines de traitement est de 14,3 points de
VEMS pour les patients hétérozygotes de plus de 12 ans (une mutation DeltaF508
associée à une mutation de fonction minimale) et on note également une
réduction de 63% du nombre d’exacerbations respiratoires. Les résultats
préliminaires annoncés il y a quelques semaines (j’en avait parlé dans ce billet) aboutissaient à un gain de VEMS
moyen de 13,8 points après 4 semaines de traitement. Un patient dont le VEMS
est de 60% peut donc espérer remonter à 74,3% de VEMS grâce à ce traitement. Je
trouve cela absolument incroyable !
En ce qui concerne les patients homozygotes (double DeltaF508), après 4
semaines de traitement, le gain de VEMS moyen était de 10,0 points comparé à
l’Orkambi (un patient de 60% de VEMS remonterait à 70,0%).
La demande d’AMM pour le marché américain est attendue pour le troisième
trimestre 2019, et pour le marché européen pour le quatrième trimestre 2019.
Sachant que les délais sont en général assez longs (le processus prend environ
deux ans), on ne peut pas se réjouir trop vite, néanmoins je suis très
enthousiaste de pouvoir relayer cette excellente nouvelle. C’est un véritable
bond en avant dans la lutte contre la mucoviscidose.
Je repense à la surprise de maman, il y a trente ans, lorsqu’elle avait entendu
à la radio la nouvelle de la découverte du gène responsable de la
mucoviscidose. Aujourd’hui, ce n’est pas à travers les ondes mais à travers les
réseaux sociaux que j’ai reçu le communiqué de Vertex (disponible ici pour ceux qui sont intéressés), mais je suis tout autant
surprise. La recherche avance, et ces résultats sont concrets. Si on peut
arriver à mettre en pause l’évolution destructrice de la maladie pour la grande
majorité des patients, on va pouvoir vivre mieux et plus longtemps. Nul doute
que cette nouvelle va être l’objet de multiples discussions lors du congrès
européen sur la mucoviscidose qui se tient cette semaine à Liverpool.
Tenez bon, les enfants (et les grands enfants) !
Rayons de sourire,
Jessica