Quelle coïncidence que ce 300ème billet survienne à une date anniversaire tellement festive ! En effet, Adrien souffle aujourd'hui ses 5 bougies, et je savoure cette chance incroyable de voir mon enfant grandir !
Lors de l'Assemblée Générale de Vaincre la Mucoviscidose 2020, qui s'est finalement tenue par visioconférence samedi dernier, de nombreux intervenants ont mis l'accent sur les progrès de qualité de vie observés chez les patients, ce qui m'amène à rêver de pouvoir accompagner mon fils pour encore de nombreux anniversaires !
Après l'annulation des Journées Francophones de la mucoviscidose à Strasbourg en mars 2020, la solution retenue consistait à monter une Assemblée Générale par visioconférence. Le format a été réduit à une journée, avec des présentations le matin, suivies de la tenue de l'Assemblée Générale Ordinaire puis de l'Assemblée Générale Extraordinaire l'après-midi. L'association s'est démenée pour innover face aux défis imposés par la situation sanitaire exceptionnelle, et force est de constater que la communauté Muco n'est pas à bout de souffle !
Thierry Nouvel, le Directeur Général de l'association, a commencé la journée avec un rappel des actions lancées par l'association depuis le début de la pandémie de covid-19, avant de laisser la parole à Paola De Carli, Directrice de la Recherche, qui a parlé en détail des thérapies innovantes.
Les avancées dans ce domaine sont variées et concrètes, et pas seulement en ce qui concerne l'accès à la trithérapie pour les patients en France. Paola a expliqué que plusieurs équipes de recherche muco s'étaient mobilisées sur des sujets covid-19, en particulier sur deux projets (une étude de cohorte en lien avec le Registre et une enquête en ligne qui a recueilli 700 témoignages).
En ce qui concerne le modulateur de protéine Kaftrio (dont je vous avais parlé dans ce billet), Paola a présenté les étapes déjà validées, la dernière en date étant l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne en août dernier. En attendant que les deux dernières étapes soient validées à leur tour, l'association continue de se mobiliser pour que les patients à l'état de santé fortement dégradé puissent bénéficier d'un accès compassionnel, à travers l'Autorisation Temporaire d'Utilisation nominative (ATUn).
Je rappelle que le Symkevi, un modulateur de protéine CFTR sous forme de bi-thérapie qui a reçu l'AMM en novembre 2018 et l'avis favorable de la HAS en mai 2020, doit toujours attendre la finalisation des négociations sur son prix de vente avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS). Preuve en est que le chemin peut être long pour finaliser toutes les étapes de commercialisation d'un nouveau médicament !
L'association avait demandé aux patients qui bénéficient du Kaftrio de participer à un recueil de témoignages, en vue d'appuyer le dossier soumis à la Haute Autorité de Santé (HAS). Les chiffres parlent d'eux-mêmes : sur 101 patients qui bénéficient de l'ATUn, 88% n'ont plus eu à être hospitalisés depuis le début du traitement, et 80% d'entre eux n'ont pas dû recourir à une cure d'antibiotiques par intraveineuse. Ce qui m'a encore plus frappée concerne les 40 patients qui étaient en attente de greffe, car pour 85% d'entre eux, le projet de greffe a été carrément annulé !
En lisant ces témoignages, j'ai l'impression de vivre un rêve éveillé. C'est tellement incroyable de se dire que l'espoir est à portée de main pour devenir réalité ! Continuons le combat !
Je profite de ce billet pour remercier tous les membres de l'association qui se battent pour nous offrir un avenir meilleur, notamment ceux qui ont répondu présents lors de ce temps fort de retrouvailles virtuelles. Merci à tous les intervenants, au premier lieu aux présentateurs mais également à ceux qui ont répondu avec rapidité et pertinence aux questions posées sur le chat (merci Audrey !). Merci aux salariés qui font vivre l'association. Merci aux administrateurs, et plus particulièrement au bureau, qui ont toute notre confiance pour atteindre l'objectif annoncé : Vaincre la mucoviscidose !
J'espère de tout coeur que nous pourrons renouer avec le format traditionnel des Assemblées Générales dès l'année prochaine, car les échanges entre patients et familles de patients m'ont beaucoup manqué durant cette journée un peu particulière. D'ici là, il nous faut être prudent et prendre soin de nous au maximum.
Rayons de sourire,
Jessica
