Samedi dernier se tenait l'Assemblée Générale de l'association Vaincre la Mucoviscidose, en format digital. Sur la fin de la première journée, remplie de plusieurs conférences en plénière, de deux ateliers en plus petit comité, et de l'intervention de Maxime Sorel, notre parrain au grand coeur, j'étais suspendue aux lèvres de Pierre Foucaud et Thierry Nouvel, à qui revenait la tâche, ô combien délicate, de présenter le fameux invité mystère qui allait clôturer la journée.
Alors, lorsque j'ai vu apparaître sur mon écran Olivier Véran, le Ministre des Solidarités et de la Santé, j'ai été submergée par d'énormes vagues d'émotions. Si le Ministre en personne venait faire une annonce, cela devait forcément être une annonce super mega archi importante... comme l'aboutissement des négociations entre la Sécurité Sociale et le laboratoire Vertex sur le remboursement du dernier modulateur de CFTR !
En deux minutes, j'ai élaboré dans ma tête un scénario auquel j'avais du mal à croire. J'avais tellement peur d'être encore plus déçue si le précieux sésame n'était pas l'objet de son intervention ! Mais quand il a confirmé mon souhait le plus cher, de surcroît en montrant qu'il était touché par notre combat, et sincèrement content pour les patients qui allaient pouvoir revivre grâce à ces nouveaux traitements, j'ai eu l'impression de me sentir très légère d'un coup.
Dix mois après l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne du Kaftrio, et 900 jours après l'AMM accordée au Symkevi, la France a trouvé un accord avec Vertex pour distribuer ces deux médicaments innovants aux patients éligibles.
ENFIN !
ENFIIIIIIIIIIIIIIN !
J'ai sauté de joie, j'ai pleuré de joie, j'ai crié de joie. Evidemment, j'ai appelé mes parents (très émus également) pour partager cette bonne nouvelle. J'ai remercié toutes les personnes de mon entourage qui avaient signé la pétition pour #KaftrioMaintenant (dont je vous avais parlé dans ce billet).
Je me suis empressée de relayer l'information à mes frères et sœurs de combat qui galèrent véritablement à cause de cette p*** de maladie.
Puis j'ai été prise d'un besoin irrépressible de sortir fêter cette excellente nouvelle, je me sentais pousser des ailes après cette annonce tant attendue. (Non, vous ne rêvez pas, cette photo date du jour de l'annonce, soit le 26 juin, mais la météo estivale avait déjà quitté Paris pour partir vers le Sud...)
Alors oui, bien sûr, nous n'avons toujours pas trouvé comment guérir la mucoviscidose.
Ces deux modulateurs de protéine ne vont pas non plus bénéficier à tous les patients. Pour être éligible, il faut un certain profil génétique, et pour l'instant les greffés ne peuvent pas encore bénéficier des modulateurs de CFTR, du fait des interférences avec le traitement par immunosuppresseurs.
Je n'oublie pas non plus tous ceux qui ont dû rendre les armes face à la mucoviscidose, alors qu'ils rêvaient d'une solution miracle pour alléger leur quotidien.
Lundi matin j'ai d'ailleurs été dévastée d'apprendre le décès d'une combattante que j'aimais beaucoup et j'ai eu du mal à me sortir de ce yo-yo émotionnel. Néanmoins je me dis qu'à l'avenir, les décès pourraient se réduire.
Et puis, au milieu de toutes les mauvaises nouvelles qui illustrent ces dernières semaines, je m'autorise à fêter cette bonne nouvelle. Il faut bien se réjouir de chaque petite victoire, et celle-ci pourrait même compter double !
Pour rappel, le Kalydeco, premier modulateur de CFTR développé par le laboratoire Vertex, est arrivé en France en 2012, et il est destiné aux patients avec un profil génétique très limité (une seule mutation dite "gating", la G551D), ce qui représentait un espoir pour 2% des patients mucos. Au fur et à mesure, l'AMM a été étendue vers les patients les plus jeunes. C'est cette molécule qui a permis le développement d'une bi-thérapie (association de deux molécules) pour corriger la protéine CFTR chez les patients homozygotes DeltaF508 (donc porteurs des deux même mutations génétiques, environ 50% de la population muco), même si les résultats de l'Orkambi (le nom commercial du deuxième modulateur) n'étaient pas spectaculaires, notamment en ce qui concernait la tolérance du traitement et les effets secondaires. Vertex a continué ses recherches, jusqu'à aboutir au Symkevi (troisième modulateur, destiné aux patients homozygotes ou DeltaF508 associé à une mutation résiduelle) puis à la tri-thérapie avec le Kaftrio (quatrième modulateur), qui présente des résultats absolument époustouflants, et qui s'adresse à 75% des patients (patients de plus de 12 ans, homozygotes ou DeltaF508 associé à une mutation minimale pour l'instant, l'extension d'AMM pour les porteurs d'au moins une copie de la mutation DeltaF508 est en cours d'analyse, puis suivra la demande pour les 6-11 ans). Le laboratoire continue ses recherches, et le cinquième modulateur (également sous forme de tri-thérapie) est déjà à l'étude.
Sur la lancée des bonnes nouvelles du week-end, j'ai été élue pour faire partie du Conseil d'Administration de l'association et je vais donc pouvoir m'investir encore plus auprès de cette association qui m'a permis de déjouer tous les pronostics les plus sombres que les médecins avaient prédits à mes parents. La route est encore longue pour parvenir à éradiquer la mucoviscidose, mais alors qu'est-ce que cela fait du bien de pouvoir également se réjouir ! Je garde de vue l'objectif ultime pour organiser la plus grande fiesta de tous les temps ! Et maintenant, il va falloir donner un vrai coup de pouce à tous les CRCM qui vont gérer l'arrivée de ces nouveaux traitements !
Rayons de sourire,
Jessica