Rayons De Sourire

La semaine dernière, les associations Vaincre la Mucoviscidose et Association Grégory Lemarchal ont lancé une pétition en demandant un accès immédiat à Kaftrio pour les patients français éligibles.



En effet, depuis son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) délivré le 24 août dernier, soit depuis 10 mois aujourd’hui, (et dont je vous avais parlé dans ces colonnes), ce médicament révolutionnaire n’est toujours pas disponible en France.
Kaftrio est le quatrième modulateur de CFTR développé par le laboratoire américain Vertex. Le premier s’appelle Kalydeco, lancé en 2012 pour les patients de plus de 6 ans présentant une mutation G551D, dite « gating », puis étendu aux patients de plus de 2 ans porteurs d’une mutation « gating ». Le second Orkambi, destiné aux patients de plus de 2 ans porteurs de deux mutations DeltaF508, qui a reçu l’AMM en 2015 et a pu être commercialisé en France en novembre 2019 (sachant que les patients de plus de 12 ans bénéficient d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte depuis l’AMM). Ensuite Symkevi, qui cible également les patients homozygotes DeltaF508, et qui est toujours en attente de commercialisation en France alors qu’il a reçu l’AMM en novembre 2018.
Ces modulateurs agissent directement sur la protéine CFTR, qui ne fonctionne pas dans la mucoviscidose. Kaftrio permet aux patients de retrouver une meilleure capacité respiratoire (en moyenne un gain de 14 points de capacité respiratoire) et surtout une meilleure qualité de vie. Les patients qui sont au plus mal peuvent même éviter une transplantation pulmonaire.
Même si on ne sait toujours pas guérir la mucoviscidose, les modulateurs de CFTR permettent de museler considérablement les dégâts de la maladie. Les résultats observés sont spectaculaires, surtout en ce qui concerne l’impact sur la qualité de vie. D’ailleurs, le recueil des témoignages des patients bénéficiant du traitement dans le cadre de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation Nominative vient d’être valorisé dans un article scientifique, sous l’impulsion de l’équipe du CRCM de Cochin. (Par ici sur le site de l’association pour expliquer ce travail, et par ici pour découvrir l’article, en anglais.)
Pour faire pression sur le gouvernement et le laboratoire, les associations de patients ont lancé une pétition en demandant au gouvernement et au laboratoire d’aboutir à un accord sur le prix du médicament. C’est la dernière étape avant que les patients français éligibles puissent en bénéficier !
Je compte sur vous pour signer la pétition, sur kaftriomaintenant.vaincrelamuco.org, et surtout pour la faire circuler autour de vous. Plus la pétition fera de bruit, plus vite nous serons entendus.
5000 patients sont dans l’attente de ce médicament vital. Plusieurs témoignages de patients sont montrés sous forme de vidéo sur le mini-site dédié de l'association.
Merci de votre soutien !

Rayons de sourire,
Jessica