Aujourd’hui, l’association Vaincre la Mucoviscidose a annoncé la décision historique de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) d’élargir le Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC) du Kaftrio / Kalydeco pour 300 patients d’au moins 6 ans, non porteurs d’une mutation DeltaF508, quelle que soit la sévérité de la maladie.
Saisie par Vaincre la Mucoviscidose et le Centre de Référence Maladie Rare coordonnateur Mucoviscidose (CRMR) de Cochin, dirigé par le Pr. Pierre-Régis Burgel, l’ANSM a évalué les données disponibles à ce jour et a estimé que le rapport bénéfice / risque de la trithérapie était favorable.
Maintenant, les patients concernés vont devoir tester si le traitement est efficace. Le protocole prévoit une période d’utilisation temporaire de deux mois. Pour mémoire, sur les 120 patients qui avaient bénéficié du premier CPC pour le Kaftrio (soit les patients de 12 ans et plus, non porteurs d’une mutation DeltaF508 et ayant une atteinte pulmonaire sévère avec VEMS en dessous de 40%), l’efficacité du traitement a été démontrée pour environ la moitié d’entre eux.
Bravo à Vaincre la Mucoviscidose, qui milite pour trouver une solution thérapeutique pour tous les patients, comme présenté lors de la dernière Assemblée Générale à Marseille !
J’inclus quelques liens officiels, qui renforcent le caractère exceptionnel de cette annonce porteuse d’espoir.
La décision de l’ANSM rendue ce jour : https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-01-06-2023-extension-de-lindication-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-de-kaftrio-ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor-et-kalydeco-ivacaftor
La fiche du CPC mise à jour : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-comprime-pellicule-kalydeco-150-mg-comprime-pellicule
L’actualité présentée sur le site de l’ANSM : https://ansm.sante.fr/actualites/mucoviscidose-de-nouveaux-patients-vont-pouvoir-beneficier-de-lassociation-des-medicaments-kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-et-kalydeco-150-mg
La prochaine étape sur le traitement Kaftrio / Kalydeco sera d’élargir l’accès aux 2/5 ans éligibles de par leur profil génétique (comme David Fiant, président de l’association, l’a rappelé dans le communiqué de presse de l’association). Tenez bon les enfants !
Quant aux patients non éligibles à la trithérapie (essentiellement les patients avec des mutations ne produisant pas de protéine CFTR et les patients greffés pulmonaires), les chantiers de recherche sont en cours.
Maxime Sorel, le parrain de l’association, a d’ailleurs largement communiqué sur son incroyable défi « Mon Double Everest », pour lequel il a lancé une page de collecte afin de financer deux projets de recherche dans le cadre de Di-T-Cap, un dispositif de financement mis en place par Vaincre la Mucoviscidose, au profit des patients qui n’ont pas accès à la trithérapie. Pour le soutenir, c’est par ici.
Vaincre la Mucoviscidose s’est engagée à financer ce programme à hauteur de 3 millions d’euros sur 3 ans.
L’association continue à se battre sans relâche pour que tous les patients puissent vivre mieux. Ensemble, nous vaincrons !
Rayons de sourire,
Jessica