Excellente nouvelle pour les petits patients atteints de mucoviscidose !
Cette semaine, la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis positif pour mettre à disposition le Kaftrio / Kalydeco aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 à 5 ans, porteurs d’au moins une mutation DeltaF508 (peu importe la nature de la seconde mutation et sans aucun critère de sévérité comme lors d’un accès compassionnel).
En pratique ce sont donc 500 patients à qui le CRCM va bientôt pouvoir prescrire ce traitement révolutionnaire.
Le communiqué de l’association se trouve par ici.
Ce qui explique la différence entre accès précoce et accès compassionnel, c’est l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM).
En accès compassionnel, il n’y a pas d’AMM. C’est l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) qui établit le protocole d’accès, le plus souvent avec des critères de sévérité (comme pour le Trikafta accordé en Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative (ATUn, aujourd’hui renommée « accès compassionnel ») aux patients français sévères de plus de 12 ans à partir de décembre 2019).
Dans le cadre de l’accès précoce, il y a une demande d’AMM en cours, qu’on anticipe de façon positive. C’est la HAS qui instruit le dossier pour permettre aux patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, d’un traitement pas encore disponible.
Dans le cas du Kaftrio pour les 2-5 ans, le laboratoire Vertex a déposé une demande d’AMM européenne en novembre 2022. Le délai d’instruction est d’un an maximum, on peut donc s’attendre à recevoir l’AMM européenne d’ici la fin de l’année. Une fois l’AMM obtenue, il faut compter encore un an d’instruction entre la HAS et le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) jusqu’à l’accord de commercialisation.
De plus, la HAS vient de rendre un avis positif d’accès précoce à Kaftrio / Kalydeco pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’une des 177 mutations jugées répondeuses à Kaftrio (mutations rares). La plupart de ces patients bénéficiaient depuis juin 2023 d’un accès compassionnel suite à l’action de Vaincre la Mucoviscidose, et c’est justement grâce aux témoignages des patients répondeurs et aux résultats cliniques que la HAS a évalué cette demande. Plus d’informations dans les actualités du site de l’association par ici.
La préparation aux Virades de l’Espoir bat son plein en ce mois de septembre. Ces avancées sont de vraies lueurs d’espoir pour toute la communauté mucoviscidose. Ensemble, continuons à faire des progrès significatifs dans la lutte contre la mucoviscidose. Pour que demain soit un espoir pour TOUS les patients, soutenez-moi lors des Virades le 24 septembre prochain !
Rayons de sourire,
Jessica