Comme promis lors du retour des Entretiens de Lille en début de mois, je vous propose aujourd’hui un récapitulatif des idées présentées lors de l’Atelier « Vivre sous modulateurs, et après ? ».
Le replay de la session est disponible sur YouTube.
Dans les principales idées à retenir, je voulais mettre en avant plusieurs choses.
1- Tout d’abord, la proportion des patients non greffés de 12 ans et plus qui sont aujourd’hui éligibles à un traitement de modulateur CFTR en France : en 2011, le premier modulateur de CFTR (Kalydeco) traitait seulement 2% des patients. L’arrivée de l’Orkambi en 2015 touchait 45% des patients (même si son efficacité était loin d’être aussi impressionnante que le Kalydeco). A partir de juillet 2021, 83% de ces malades ont pu avoir accès au Kaftrio.
2- Ensuite, on retrouve les résultats des effets cliniques de Kaftrio (c’est-à-dire sur une population test dont le VEMS varie de 40 à 90%) dans les études en vraie vie, à commencer par les patients les plus critiques, qui ont pu bénéficier de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation. Le VEMS augmente, les exacerbations respiratoires diminuent, de même que les périodes de cures, et le Body Mass Index augmente.
3- Ce qui me sidère, c’est le nombre de candidats à la transplantation pulmonaire qui diminue drastiquement grâce au Kaftrio. On voit d’ailleurs que le nombre de patients transplantés a fortement diminué à partir de 2020, et passe d’une vingtaine de transplantations par trimestre à deux !
4- Enfin, comme le rappelle le Professeur Burgel, la maladie pulmonaire est toujours présente, même si peut-être moins prégnante. Ne faisons pas le raccourci de dire que le Kaftrio fait disparaitre la maladie pulmonaire !
Chez les enfants, l’effet des modulateurs m’a beaucoup impressionnée !
Le Pr Sermet a présenté les résultats de la cohorte Modul-CF, constituée d’environ 2000 patients, dont un tiers qui est passé d’Orkambi à Kaftrio, et deux tiers qui ont commencé leur premier traitement de modulateur avec Kaftrio.
Là encore, on observe une diminution des exacerbations dans le temps mais ce qui est fantastique, c’est qu’on diminue la proportion des patients qui sont colonisés au Pseudomonas, même chez les patients chroniques. Alors là, j’étais stupéfaite, car j’avais intégré le fait de rester colonisée chronique à vie au Pseudomonas.
La fonction respiratoire remonte en moyenne au niveau de 5 ans avant le début du traitement, ce qui encourage la mise sous traitement le plus tôt possible.
Un autre indicateur que j’ai découvert lors de l’atelier, c’est la distension, qui représente la quantité d’air piégé dans le fond du poumon, que l’on peut mesurer grâce au scanner. Après un an de traitement sous Kaftrio, on observe chez les enfants une amélioration de la distension, ce qui veut dire qu’il y a moins d’air piégé dans le poumon. Les conséquences de ce résultat ne sont peut-être pas visibles néanmoins à moyen et long terme, c’est une très bonne nouvelle ! De même pour la diminution de l’inflammation, mesurée par l’épaisseur des parois bronchiques.
En règle générale chez les enfants, on observe une amélioration des symptômes digestifs (à comparer à l’effet inverse chez les adultes, qui trouvent que l’aspect digestif de la maladie prend plus de place que l’atteinte respiratoire).
Finalement, pour les deux populations, le grand changement positif des modulateurs réside dans l’incroyable amélioration de la qualité de vie !
Je vous encourage à répondre au questionnaire sur la qualité de vie pour continuer à progresser dans la connaissance de ce traitement.
En fonction de votre profil, merci de répondre au questionnaire adapté. Merci d’avance de vos contributions, on recherche encore environ une centaine de réponses pour chaque catégorie !
1- Pour les enfants de 2 à 5 ans
Questionnaire 2-5 ans
2- Pour les enfants de 6 à 12 ans et leurs parents
Questionnaire 6-12 ans
3- Pour les patients de plus de 12 ans
Questionnaire plus de 12 ans
Rayons de sourire,
Jessica