Je vous relaie la demande de Lise, qui réalise une thèse sur la prévention et la santé bucco-dentaire chez les patients atteints de mucoviscidose, en collaboration avec la filière muco-CFTR. Pour ceux qui étaient présents lors de la Rencontre Annuelle à Strasbourg, elle y avait animé l’atelier sur […]
Durant mes vacances, je n’avais pas fait très attention à l’annonce de Vertex Pharmaceuticals sur les résultats des essais de leur prochain modulateur CFTR (le petit frère de Kaftrio !), mais avec le recul, je me dis que j’ai eu tort. Certes, les résultats ne sont pas aussi spectaculaires que lors […]
Excellente nouvelle pour les petits patients atteints de mucoviscidose ! Cette semaine, la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis positif pour mettre à disposition le Kaftrio / Kalydeco aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 à 5 ans, porteurs d’au moins une mutation DeltaF508 (peu […]
Lundi dernier j’ai eu l’honneur de participer à la journée « Les Sciences Humaines et Sociales et la mucoviscidose », organisée conjointement par Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal. Dans les prestigieux locaux de l’Assemblée Nationale, plusieurs chercheurs sont venus nous […]
Aujourd’hui, l’association Vaincre la Mucoviscidose a annoncé la décision historique de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) d’élargir le Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC) du Kaftrio / Kalydeco pour 300 patients d’au moins 6 ans, non porteurs d’une mutation DeltaF508, quelle […]
Cette semaine j’ai eu la chance d’assister au 24ème colloque français des jeunes chercheurs sur la mucoviscidose. Vaincre la Mucoviscidose se targue d’être le premier financeur européen des jeunes chercheurs menant des travaux de recherche sur la mucoviscidose. Cette action est absolument […]
A la veille du Colloque Français des Jeunes Chercheurs 2022 (suivez le croisillon #CFJC2022 sur Twitter !), l’association Vaincre la Mucoviscidose a organisé une rencontre entre les patients / proches et les jeunes chercheurs. Grâce à la visioconférence, nous avons été près de 70 personnes réunies […]
Les patients atteints de mucoviscidose ont la chance (toute relative, bien sûr !) de côtoyer la plus fréquente des maladies rares. L’espoir de guérir un jour dépend en effet de la mobilisation de la communauté scientifique, et plus particulièrement de celle des chercheurs. Les maladies orphelines […]
Une fois n'est pas coutume, j'étais très motivée pour rentrer à Paris à la fin des vacances ! Tout simplement parce que mes boîtes de modulateurs de CFTR m'attendaient à la pharmacie : le fameux Kaftrio, ajouté à la liste des médicaments remboursés par la Sécurité Sociale début juillet, et le […]
Samedi dernier se tenait l'Assemblée Générale de l'association Vaincre la Mucoviscidose, en format digital. Sur la fin de la première journée, remplie de plusieurs conférences en plénière, de deux ateliers en plus petit comité, et de l'intervention de Maxime Sorel, notre parrain au grand coeur, […]
La semaine dernière, les associations Vaincre la Mucoviscidose et Association Grégory Lemarchal ont lancé une pétition en demandant un accès immédiat à Kaftrio pour les patients français éligibles. En effet, depuis son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) délivré le 24 août dernier, soit depuis […]
Ces derniers temps, je vous ai beaucoup parlé des avancées de la recherche, et notamment des thérapies innovantes de la protéine, qui nous apportent tellement d'espoir. Je profite de ce billet pour vous rappeler qu'il existe plusieurs façons de participer à la recherche. Lors de ma dernière visite […]
Compte tenu de l'actualité chargée de ce mois de décembre, je n'avais pas encore eu le temps de vous parler de ma lettre au Père Noël... je me dépêche d'annoncer ma liste de souhaits avant que le Père Noël ne me dise qu'il n'y a plus de place pour remplir ma chaussette ! Contrairement aux années […]
"Des bonbons ou un sort !", c'est à peu près le discours que vous allez avoir si vous ouvrez votre porte à des enfants déguisés en citrouilles ce soir. Voilà une tradition anglo-saxonne qui s'est invitée chez nous. Les Anglais m'ont d'ailleurs réellement impressionnée, avec l'annonce de la […]
Avant de me connaître, Fred ne s’imaginait pas à quoi pouvait ressembler le quotidien d’un patient atteint de mucoviscidose. Il appréciait de rencontrer une collègue toujours pleine de pep’s, sans soupçonner la partie immergée de l’iceberg. Ensuite, nous avons sympathisé, et il a petit à petit […]
La semaine dernière, Vertex Pharmaceuticals a annoncé qu’ils venaient de sélectionner la nouvelle combinaison de modulateurs de CFTR pour laquelle le laboratoire va faire une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), ce qui correspond à la dernière étape avant la commercialisation d’un […]
En rentrant de Rennes, où s’est tenue l’Assemblée Générale de Vaincre la Mucoviscidose, je suis portée par une énergie renouvelée, nourrie des fructueux échanges du week-end. Trente ans après l’identification du gène responsable de la maladie, les chercheurs sont toujours à pied d’oeuvre. En […]
Suite au billet de jeudi dernier qui commentait les résultats préliminaires prometteurs d'une étude clinique de Vertex, (c'est par ici pour la version longue), je propose de vous exposer un peu plus en détail comment on arrive à développer un médicament. Au départ, la recherche fondamentale trace la […]
Le hasard fait parfois bien les choses. Notamment quand il place sur mon chemin de lecture digitale un communiqué de Vertex qui pourrait peut-être changer ma vie… Le traitement de la mucoviscidose est longtemps resté limité à celui de ses symptômes. Pourtant, ces dernières années, des essais […]
Lors de ma visite au CRCM jeudi dernier, mon optimisme légendaire avait pris un coup dans l’aile. D’une part, à cause de mon VEMS qui n’avait pas augmenté comme je l’escomptais. Mais d’autre part aussi à cause d’une nouvelle qui m’avait peinée. En effet, lors de l’automne 2017, la pneumo m’avait […]